依库珠单抗的作用和功效:治疗溶血性尿毒综合征和阵发性睡眠性血红蛋白尿

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依库珠单抗是一种靶向治疗药物,它可以抑制补体系统的激活,从而减少溶血性尿毒综合征(aHUS)和阵发性睡眠性血红蛋白尿(PNH)患者的溶血和相关并发症。依库珠单抗也被称为舒立瑞依库丽单抗Soliris,是由美国亚力兄Alexion公司开发的一种人源化单克隆抗体。

依库珠单抗的作用和功效:治疗溶血性尿毒综合征和阵发性睡眠性血红蛋白尿

依库珠单抗的主要作用机制是与补体系统中的C5蛋白结合,阻断其裂解为C5a和C5b,从而阻止了C5b-9膜攻击复合物(MAC)的形成。MAC是一种能够穿透细胞膜,导致细胞溶解和死亡的分子。在aHUS和PNH患者中,由于遗传或获得性的原因,他们的补体系统失去了正常的调节功能,导致过度激活和持续攻击自身的红细胞。通过使用依库珠单抗,可以有效地保护红细胞免受MAC的损害,从而改善患者的贫血状况,减少输血需求,降低肾功能损害和血栓形成的风险。

依库珠单抗是一种注射剂,需要在医生的指导下静脉滴注。根据不同的适应症和个体情况,滴注的剂量和频率也有所不同。一般来说,aHUS患者需要每两周滴注一次,PNH患者需要每两周滴注一次或每四周滴注一次。依库珠单抗的治疗周期可能较长,需要根据患者的临床反应和实验室检查结果进行调整。

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