血红蛋白尿症是一种罕见的遗传性溶血性贫血,患者的红细胞膜存在缺陷,导致红细胞容易被破坏,释放出血红蛋白,从而引起贫血、黄疸、尿色异常等症状。目前,没有根治的方法,只能通过输血、去铁、脾切除等措施缓解病情。然而,这些治疗方式都有一定的副作用和风险,如输血后铁过载、感染、输血反应等。
近日,一款名为依库珠单抗注射溶液(Eculizumab Injection Solution)的药物在国内获批上市,这是国内首个治疗血红蛋白尿症的单抗药物,也是世界上最贵的单抗药物之一。该药物通过靶向补体系统中的C5分子,阻断溶血反应的发生,从而减少红细胞的破坏,改善贫血和相关并发症。据临床试验结果显示,依库珠单抗注射溶液能够显著提高患者的血红蛋白水平,减少输血需求,改善生活质量。
依库珠单抗注射溶液是由美国亚力克斯制药公司(Alexion Pharmaceuticals)开发的一种人源化单克隆抗体,其商品名为索拉里斯(Soliris)。该药物于2007年在美国和欧盟上市,用于治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿(PNH)和特发性肾小球肾炎(aHUS),后来又扩展了其他适应证,如神经肌肉接头障碍(MG)、神经髓鞘炎(NMOSD)等。该药物因其高效而昂贵,在美国每年的费用高达50万美元,在中国每年的费用约为300万人民币。
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