血红蛋白尿症是一种罕见的遗传性血液病，主要表现为溶血性贫血、血红蛋白尿和肾功能损害。目前，治疗血红蛋白尿症的主要方法是输血，但输血会带来铁过载、输血反应和感染等并发症，严重影响患者的生活质量和预后。
近年来，一种新型的药物——C3抑制剂Empaveli（pegcetacoplan）引起了医学界的关注。Empaveli是一种人工合成的多肽，可以特异性地结合并抑制补体系统中的C3分子，从而阻断溶血的发生。Empaveli已经在美国、欧盟和英国获得了治疗成人血红蛋白尿症的加速批准，是目前唯一一种针对该病的靶向药物。
Empaveli的临床效果如何呢？最近，一项名为PEMA-CYPHERS的III期临床试验结果在《新英格兰医学杂志》上发表，为我们提供了答案。该试验招募了80名成人血红蛋白尿症患者，随机分为两组，一组接受Empaveli治疗，另一组接受依库珠单抗（eculizumab）治疗，持续16周。依库珠单抗是一种抑制C5分子的单克隆抗体，也是目前治疗溶血性尿毒综合征等其他溶血性疾病的标准药物。
试验结果显示，Empaveli组患者的平均血红蛋白水平从基线的8.7克/分升提高到11.2克/分升，而依库珠单抗组则从基线的8.7克/分升降低到8.5克/分升，两组之间的差异达到了3.8克/分升（P<0.001），说明Empaveli能够显著提高患者的血红蛋白水平。此外，Empaveli组患者还有更多人达到了无需输血或减少输血量50%以上的目标（75% vs 20%，P<0.001），以及更高的生活质量评分和更低的铁过载风险。
总之，这项临床试验证实了Empaveli作为一种新型C3抑制剂，在治疗成人血红蛋白尿症方面具有显著优于依库珠单抗的效果，为这类患者带来了新的希望。如果您想了解更多关于Empaveli或其他海外药物的信息，请扫描或点击下方二维码联系泰必达客服，我们将为您提供专业、贴心、安全的医药咨询服务。
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