血红蛋白尿症是一种由于红细胞膜缺陷或血红蛋白异常导致的溶血性贫血,常见的症状有黄疸、尿色深、贫血、脾大等。目前,没有根治血红蛋白尿症的方法,常用的治疗手段有输血、脾切除、免疫抑制剂等,但都有一定的副作用和局限性。
依库珠单抗是一种靶向药物,它可以特异性地识别和结合溶血性贫血患者的红细胞表面的CD47分子,从而阻止巨噬细胞吞噬正常的红细胞,减少溶血,改善贫血。依库珠单抗已经在美国、欧盟、日本等多个国家和地区获得了临床试验的批准,目前正在进行三期临床试验,预计将于2024年申请上市。
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