视神经脊髓炎谱系疾病（NMOSD）是一种罕见的、危及生命的自身免疫性中枢神经系统炎症性疾病，主要累及视神经和脊髓，导致视力丧失、肢体麻痹、感觉障碍和膀胱肠道功能障碍等严重后果。NMOSD的发病机制与补体系统的异常激活有关，补体C5是补体级联反应的关键分子，其激活可导致细胞膜攻击复合物（MAC）的形成，从而损伤神经组织。
依库珠单抗（Eculizumab，舒立瑞®）是一种重组人-小鼠嵌合单克隆抗体，能特异性地结合并抑制补体C5的激活，阻断MAC的生成。依库珠单抗已在全球多个国家和地区获批用于治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）、非典型溶血性尿毒症综合征（aHUS）、全身型重症肌无力（gMG）等罕见病。2021年10月，依库珠单抗在中国获批用于治疗成人NMOSD，为该领域带来了创新的治疗选择。
依库珠单抗治疗NMOSD的有效性和安全性主要来自一项III期临床试验（PREVENT研究），该研究在全球招募了143名抗水通道蛋白-4（AQP4）抗体阳性的NMOSD患者，随机分为两组，一组接受依库珠单抗治疗，另一组接受安慰剂治疗，最长随访时间达192周。该研究的主要终点是复发率，次要终点包括复发时间、残留性残疾、视力变化、生活质量等。
PREVENT研究的结果显示，与安慰剂组相比，依库珠单抗组在整个随访期间显著降低了复发率（98周时复发率分别为12%和43%，风险比为0.21，95%置信区间为0.11-0.41，P<0.001），延长了复发时间（中位复发时间未达到 vs 27.7周），减少了残留性残疾（改善或稳定的比例分别为76% vs 49%，P=0.002），改善了视力（视力损失≥15个字母的比例分别为14% vs 35%，P=0.002），提高了生活质量（改善或稳定的比例分别为73% vs 59%，P=0.03）。依库珠单抗治疗的安全性与其在其他适应症中的表现一致，最常见的不良反应是头痛、上呼吸道感染和脑膜炎球菌感染。
依库珠单抗治疗NMOSD的最新进展为该领域的患者和医生提供了一个新的治疗方案，有望改善患者的预后和生活质量。然而，依库珠单抗治疗也存在一些局限性，如高昂的费用、静脉给药的不便、脑膜炎球菌感染的风险等。因此，未来仍需要开发更多的安全、有效、便捷和经济的治疗药物，以满足NMOSD患者的多样化需求。
泰必达原创。发布者：泰健康，转转请注明出处：https://taibida.com/meds-info/121783.html
1.请注意，本站提供的医学产品信息并不完整，不能代替有资格的医疗专业人士所提供的咨询意见，不构成任何医疗建议或诊断。相关问题请咨询您的主治医生获得更多的帮助。本站内容作为纯介绍性信息仅供参考。 2.如有错误请联系客服修正，感谢您的支持和反馈！
