阵发性夜间血红蛋白尿（PNH）是一种罕见的血液病，主要表现为溶血性贫血、血栓形成和骨髓衰竭。目前，PNH的标准治疗是抗C5单克隆抗体Eculizumab（艾库默普），但是该药物存在一些局限性，如部分患者对其无效或耐药，以及高昂的费用。Empaveli（pegcetacoplan）是一种新型的抗C3单克隆抗体，可以通过抑制C3的活化，从而阻断溶血的发生。Empaveli是否能够成为PNH患者的新选择呢？
Empaveli的临床试验结果
Empaveli的临床试验结果主要来自于两项III期试验：PEGASUS和PRINCE。PEGASUS试验是一项随机、双盲、平行对照、多中心试验，招募了80名已经接受Eculizumab治疗至少3个月的PNH患者，将其分为两组，一组继续接受Eculizumab治疗，另一组改用Empaveli治疗，每两周皮下注射一次，剂量为1080毫克。主要终点是16周时的变化率（变化率=基线值-16周值/基线值），次要终点包括溶血相关指标、贫血相关指标、生活质量等。
结果显示，Empaveli组在16周时的变化率显著高于Eculizumab组（73.4% vs 0%，P<0.0001），说明Empaveli能够更有效地减少溶血。此外，Empaveli组在溶血相关指标（如LDH、游离血红蛋白、双价铁等）、贫血相关指标（如血红蛋白、红细胞计数、输血需求等）、生活质量等方面也优于Eculizumab组。Empaveli组和Eculizumab组在安全性方面没有显著差异，最常见的不良反应是注射部位反应、头痛和感染。
PRINCE试验是一项单臂、开放标签、多中心试验，招募了53名未接受过任何PNH治疗的患者，给予他们Empaveli治疗，每两周皮下注射一次，剂量为1080毫克。主要终点是16周时的变化率，次要终点与PEGASUS试验相同。
结果显示，Empaveli能够显著降低LDH水平，16周时的变化率为88.2%（P<0.0001），说明Empaveli能够有效控制溶血。此外，Empaveli还能够改善贫血相关指标和生活质量等方面。Empaveli的安全性也较好，最常见的不良反应是注射部位反应、头痛和感染。
Empaveli的优势和局限性
Empaveli作为一种新型的抗C3单克隆抗体，具有以下优势：
- Empaveli能够直接抑制C3的活化，从而阻断溶血的发生，而Eculizumab只能抑制C5的活化，无法阻止C3介导的溶血。
- Empaveli能够有效治疗Eculizumab无效或耐药的PNH患者，为这部分患者提供了新的选择。
- Empaveli能够改善PNH患者的贫血状况，减少输血需求，提高生活质量。
- Empaveli是皮下注射给药，方便患者自我管理，而Eculizumab是静脉注射给药，需要医院或诊所的协助。
Empaveli也存在一些局限性：
- Empaveli的长期安全性和有效性尚未得到充分证实，需要更多的临床数据支持。
- Empaveli的费用仍然较高，可能超出部分患者的承受能力。
- Empaveli可能增加感染的风险，需要患者定期接种疫苗和监测感染指标。
Empaveli在中国的可获得性
Empaveli目前已经在美国、欧盟、日本等地区获得批准，用于治疗PNH患者。在中国，Empaveli还没有正式上市，但是泰必达可以为有需要的患者提供海外药品渠道咨询服务。泰必达是一家专业的医药咨询公司，拥有多年的海外药品咨询经验，可以为患者提供最新、最全、最准确的海外药品信息，包括药品价格、用法用量、注意事项、购买流程等。泰必达还可以为患者提供海外就医咨询服务，帮助患者寻找合适的海外医院和医生，安排海外就医行程和手续，提供专业的医学顾问服务。泰必达致力于为每一位患者提供最优质、最专业、最贴心的服务。
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