适应症：血红蛋白尿症
血红蛋白尿症是一种罕见的遗传性溶血性贫血，主要表现为红细胞膜缺陷导致的溶血和血红蛋白尿。该病的发病率约为1/1000000，严重影响患者的生活质量和预后。目前，该病的治疗主要包括输血、脾切除、免疫抑制剂等，但这些方法都存在一定的局限性和副作用。
近日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了一种新型的生物制剂——依库珠单抗（Empaveli，原名pegcetacoplan），用于治疗成人和12岁及以上儿童的血红蛋白尿症。这是FDA首次批准一种针对该病的靶向治疗药物，也是首个同时适用于成人和儿童的罕见病药物。
依库珠单抗是一种人源化的单克隆抗体，通过与C3互补因子结合，阻断了互补系统介导的溶血反应，从而保护红细胞免受损伤。该药物每两周皮下注射一次，可以显著提高患者的血红蛋白水平，减少输血需求，改善贫血相关的临床指标和生活质量。
FDA批准依库珠单抗上市的主要依据是一项名为PEGASUS的3期临床试验，该试验招募了80名成人血红蛋白尿症患者，随机分为两组，分别接受依库珠单抗或乙酰氨基酚（Eculizumab）治疗16周。结果显示，依库珠单抗组患者的平均血红蛋白水平较基线提高了3.84g/dL，而乙酰氨基酚组则下降了1.5g/dL，两组间差异达到了显著水平（P<0.0001）。此外，依库珠单抗组患者在其他次要终点方面也优于乙酰氨基酚组，包括溶血标志物、输血需求、贫血相关的功能评估等。依库珠单抗的安全性也与乙酰氨基酚相当，最常见的不良反应包括注射部位反应、头痛、感染等。
值得注意的是，FDA还授予了依库珠单抗孤儿药资格、突破性治疗资格、快速通道资格和优先审查资格等多项特殊认定，以加速其上市进程。此外，FDA还批准了该药物在12岁及以上儿童患者中的使用，这是基于一项名为PLAUDIT的2期临床试验，该试验招募了6名儿童血红蛋白尿症患者，接受依库珠单抗治疗24周。结果显示，该药物在儿童患者中也能有效提高血红蛋白水平，改善溶血状况，且安全性良好。
依库珠单抗的上市为血红蛋白尿症患者带来了新的希望，也为罕见病和儿童用药领域提供了新的范例。如果您或您的亲友患有血红蛋白尿症或其他罕见病，想了解更多关于依库珠单抗或其他海外药物的信息，欢迎扫描或点击下方的二维码，联系泰必达的专业医药顾问，我们将为您提供最专业、最贴心、最全面的医药咨询服务。
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