依库珠单抗:治疗罕见病和儿童用药的新选择

适应症:血红蛋白尿症

依库珠单抗:治疗罕见病和儿童用药的新选择

血红蛋白尿症是一种罕见的遗传性溶血性贫血,主要表现为红细胞膜缺陷导致的溶血和血红蛋白尿。该病的发病率约为1/1000000,严重影响患者的生活质量和预后。目前,该病的治疗主要包括输血、脾切除、免疫抑制剂等,但这些方法都存在一定的局限性和副作用。

近日,美国食品药品监督管理局(FDA)批准了一种新型的生物制剂——依库珠单抗(Empaveli,原名pegcetacoplan),用于治疗成人和12岁及以上儿童的血红蛋白尿症。这是FDA首次批准一种针对该病的靶向治疗药物,也是首个同时适用于成人和儿童的罕见病药物。

依库珠单抗是一种人源化的单克隆抗体,通过与C3互补因子结合,阻断了互补系统介导的溶血反应,从而保护红细胞免受损伤。该药物每两周皮下注射一次,可以显著提高患者的血红蛋白水平,减少输血需求,改善贫血相关的临床指标和生活质量。

FDA批准依库珠单抗上市的主要依据是一项名为PEGASUS的3期临床试验,该试验招募了80名成人血红蛋白尿症患者,随机分为两组,分别接受依库珠单抗或乙酰氨基酚(Eculizumab)治疗16周。结果显示,依库珠单抗组患者的平均血红蛋白水平较基线提高了3.84g/dL,而乙酰氨基酚组则下降了1.5g/dL,两组间差异达到了显著水平(P<0.0001)。此外,依库珠单抗组患者在其他次要终点方面也优于乙酰氨基酚组,包括溶血标志物、输血需求、贫血相关的功能评估等。依库珠单抗的安全性也与乙酰氨基酚相当,最常见的不良反应包括注射部位反应、头痛、感染等。

值得注意的是,FDA还授予了依库珠单抗孤儿药资格、突破性治疗资格、快速通道资格和优先审查资格等多项特殊认定,以加速其上市进程。此外,FDA还批准了该药物在12岁及以上儿童患者中的使用,这是基于一项名为PLAUDIT的2期临床试验,该试验招募了6名儿童血红蛋白尿症患者,接受依库珠单抗治疗24周。结果显示,该药物在儿童患者中也能有效提高血红蛋白水平,改善溶血状况,且安全性良好。

依库珠单抗的上市为血红蛋白尿症患者带来了新的希望,也为罕见病和儿童用药领域提供了新的范例。如果您或您的亲友患有血红蛋白尿症或其他罕见病,想了解更多关于依库珠单抗或其他海外药物的信息,欢迎扫描或点击下方的二维码,联系泰必达的专业医药顾问,我们将为您提供最专业、最贴心、最全面的医药咨询服务。

泰必达客服二维码-治疗癌症|预防癌症|靶向药|抗癌药|出国看病|临床招募

泰必达原创。发布者:泰健康,转转请注明出处:https://taibida.com/yiyaoxinxi/xuehongdanbainiaozheng/46672.html

1.请注意,本站提供的医学产品信息并不完整,不能代替有资格的医疗专业人士所提供的咨询意见,不构成任何医疗建议或诊断。相关问题请咨询您的主治医生获得更多的帮助。本站内容作为纯介绍性信息仅供参考。 2.如有错误请联系客服修正,感谢您的支持和反馈!
上一篇 2023年 9月 4日 上午8:06
下一篇 2023年 9月 4日 上午8:11

相关推荐

  • 依库珠单抗有仿制药吗?

    依库珠单抗,也被称为舒立瑞、依库丽单抗、Soliris、Eculizumab,是一种用于治疗罕见血液病的药物。它的主要适应症是治疗阵发性夜间血红蛋白尿症(PNH)、营养不良性微血管病(aHUS)和肢端型溶血性尿毒症综合征(STEC-HUS)。这些疾病都是由于血液中的补体系统异常活化,导致红细胞破坏,从而引起的。依库珠单抗通过靶向补体系统中的C5蛋白,阻断这一…

    2024年 10月 13日
  • 依库珠单抗2024年的费用

    依库珠单抗,也被广泛认识的品牌名为舒立瑞、依库丽单抗、Soliris,是一种用于治疗罕见疾病的生物制剂。作为一种靶向治疗药物,它在医学界占有重要地位,尤其是在治疗某些血液病和免疫系统疾病方面。本文将详细探讨依库珠单抗的使用情况、费用以及患者可能关心的其他相关信息。 药物简介 依库珠单抗主要用于治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)和非典型溶血性尿毒症综合征(…

    2024年 4月 30日
  • 重磅!罕见病创新药依库珠单抗治疗重症肌无力在华获批

    什么是重症肌无力? 重症肌无力(Myasthenia gravis,MG)是一种自身免疫性神经肌肉接头疾病,主要表现为肌无力和易疲劳。重症肌无力的发病原因尚不明确,可能与遗传、感染、药物、激素等多种因素有关。重症肌无力的发病率约为每10万人中有15-20人,属于罕见病。重症肌无力的临床表现多样,常见的有眼睑下垂、复视、面部表情减少、吞咽困难、咀嚼无力、声音嘶…

    2023年 7月 15日
  • 依库珠单抗有仿制药吗?

    依库珠单抗(别名:舒立瑞、依库丽单抗、Soliris、Eculizumab)是一种用于治疗罕见血液病的生物制剂,它的适应症包括阵发性夜间血红蛋白尿症(PNH)、营养不良性微血管病(aHUS)等。这种药物通过靶向补体系统中的C5蛋白,阻止其引发的炎症反应,从而控制疾病的进展。 在讨论仿制药之前,我们需要了解什么是仿制药。仿制药,也称为通用药,是在原研药物专利到…

    2024年 4月 30日
  • 依库珠单抗的副作用及处理——重症肌无力患者的选择

    依库珠单抗(Eculizumab)是一种靶向药物,主要用于治疗重症肌无力(Myasthenia Gravis,MG)和溶血性尿毒综合征(Atypical Hemolytic Uremic Syndrome,aHUS)。它可以通过抑制补体系统的活化,减少免疫介导的组织损伤,改善患者的症状和生活质量。但是,依库珠单抗也有一些可能的副作用,需要患者和医生注意并及时…

    2023年 7月 21日
  • 依库珠单抗(舒立瑞)治疗血红蛋白尿症的费用和周期

    血红蛋白尿症是一种罕见的遗传性溶血性贫血,主要表现为红细胞膜缺陷导致的溶血和血红蛋白尿。患者常常出现贫血、黄疸、腹部不适、肝脾肿大等症状,严重者甚至需要输血或脾切除。目前,没有根治的方法,只能通过药物或手术来缓解症状和减少溶血。 依库珠单抗(舒立瑞)是一种靶向药物,它可以与补体C5结合,阻断终末补体通路的激活,从而减少溶血和血红蛋白尿。依库珠单抗(舒立瑞)是…

    2023年 8月 15日
  • 依库珠单抗注射溶液的注意事项和贮存方法

    依库珠单抗注射溶液是一种用于治疗血红蛋白尿症的靶向药物,它可以抑制血管内皮生长因子(VEGF)的作用,从而减少肾小球的损伤。血红蛋白尿症是一种罕见的遗传性肾脏疾病,导致肾小球过滤功能障碍,血红蛋白从尿液中泄漏出来,形成血尿。如果不及时治疗,可能会发展为慢性肾衰竭。 使用依库珠单抗注射溶液之前,需要注意以下几点: 正确的贮存方法也是保证药物效果和安全性的重要条…

    2023年 8月 30日
  • 美国亚力兄Alexion生产的依库珠单抗在哪里购买最便宜?

    美国亚力兄Alexion生产的依库珠单抗(别名:舒立瑞、依库丽单抗、Soliris、Eculizumab)是一种用于治疗特发性血小板减少性紫癜(ITP)、阵发性睡眠性血红蛋白尿(PNH)和肾小球肾炎等罕见病的生物制剂。它的作用机制是通过抑制补体系统中的C5蛋白,从而减少溶血和炎症反应。 美国亚力兄Alexion生产的依库珠单抗是一种非常昂贵的药物,一般在国内…

    2023年 6月 18日
  • 依库珠单抗的副作用有哪些?使用前需要注意什么?

    依库珠单抗是一种靶向药物,主要用于治疗血红蛋白尿症,这是一种罕见的遗传性血液病,导致红细胞过度破坏,引起贫血、黄疸和脾大等症状。依库珠单抗可以通过抑制补体系统的激活,减少红细胞的溶血,改善患者的质量和寿命。 依库珠单抗是一种静脉注射的药物,每两周注射一次,每次注射需要在医院进行,并且需要在注射前和注射后服用抗组胺药物,以预防过敏反应。依库珠单抗的副作用主要包…

    2023年 9月 30日
  • 依库珠单抗注射溶液:国内首个治疗血红蛋白尿症的单抗药物

    血红蛋白尿症是一种罕见的遗传性溶血性贫血,患者的红细胞膜存在缺陷,导致红细胞容易被破坏,释放出血红蛋白,从而引起贫血、黄疸、尿色异常等症状。目前,没有根治的方法,只能通过输血、去铁、脾切除等措施缓解病情。然而,这些治疗方式都有一定的副作用和风险,如输血后铁过载、感染、输血反应等。 近日,一款名为依库珠单抗注射溶液(Eculizumab Injection S…

    2023年 9月 9日
  • Empaveli:美国FDA批准的首个治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症的药物

    阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)是一种罕见的血液病,主要表现为溶血、贫血、血栓形成和感染。PNH患者的红细胞缺乏一种叫做CD55和CD59的蛋白,这些蛋白可以保护红细胞免受自身免疫系统的攻击。因此,PNH患者的红细胞容易被自身免疫系统破坏,导致溶血和贫血。溶血还会释放出一种叫做游离血红蛋白的物质,它可以损伤内皮细胞,增加血栓形成的风险。PNH患者的生活质量…

    2023年 9月 2日
  • 依库珠单抗的服用剂量

    依库珠单抗是一种用于治疗特发性血小板减少性紫癜(ITP)和阵发性睡眠性血红蛋白尿(PNH)的生物制剂。它的别名有舒立瑞、依库丽单抗和Soliris。它由美国亚力兄Alexion公司生产。 依库珠单抗的服用剂量需要根据患者的体重和病情来调整。一般来说,ITP患者的初始剂量为600毫克,每周一次,连续4周;然后改为900毫克,每两周一次,持续至少12周。PNH患…

    2024年 1月 8日
  • 依库珠单抗的不良反应有哪些?

    依库珠单抗(别名:舒立瑞、依库丽单抗、Soliris、Eculizumab)是一种用于治疗罕见血液病的药物,它的适应症包括阵发性夜间血红蛋白尿症(PNH)、营养不良性微血管病变性溶血性尿毒症综合征(aHUS)等。作为一种靶向治疗药物,依库珠单抗通过抑制补体系统中的C5蛋白,从而减少红细胞的破坏。然而,任何药物都有可能引起不良反应,依库珠单抗也不例外。 在临床…

    2024年 9月 30日
  • 依库珠单抗的价格是多少钱?

    依库珠单抗(别名:舒立瑞、依库丽单抗、Soliris、Eculizumab)是一种用于治疗特发性血小板减少性紫癜(ITP)、阵发性睡眠性血红蛋白尿(PNH)和溶血性尿毒综合征(aHUS)等罕见疾病的生物制剂,由美国亚力兄Alexion公司生产。该药物在不同国家的价格有很大差异,下表列出了一些国家的参考价格: 国家 价格(人民币/支) 中国 3.5万 美国 4…

    2023年 11月 5日
  • 依库珠单抗的使用说明

    依库珠单抗,也被广泛认识的名字包括舒立瑞、依库丽单抗、Soliris、Eculizumab,是一种创新的生物制药产品,它的主要作用是治疗一组罕见但严重的自身免疫性疾病。这些疾病通常与血液系统有关,涉及到红细胞和血小板的破坏,导致各种严重的临床症状。 药物的真实适应症 依库珠单抗的主要适应症是针对阵发性夜间性血红蛋白尿症(PNH)和非典型溶血性尿毒症综合征(a…

    2024年 8月 4日
  • 依库珠单抗注射溶液:治疗血红蛋白尿症的新选择

    血红蛋白尿症是一种罕见的遗传性溶血性贫血,主要特征是红细胞膜的缺陷导致红细胞过早破裂,释放出血红蛋白,从而引起贫血、黄疸和尿中含有血红蛋白。血红蛋白尿症患者的生活质量受到严重影响,常需长期输血或脾切除等治疗,但这些治疗并不能根本解决问题,而且还会带来一些并发症,如铁过载、感染和出血等。 为了改善血红蛋白尿症患者的治疗效果,近年来出现了一些新型的药物,其中之一…

    2023年 8月 28日
  • 依库珠单抗:药物的真实适应症是什么?

    依库珠单抗(别名:舒立瑞、依库丽单抗、Soliris、Eculizumab)是一种用于治疗罕见疾病的药物。本文将详细介绍依库珠单抗的相关信息,包括它的适应症、使用方法和注意事项。 依库珠单抗的适应症 依库珠单抗主要用于治疗: 使用方法 依库珠单抗的使用方法包括: 注意事项 在使用依库珠单抗时,患者需注意以下事项: 泰必达咨询服务 泰必达作为一家专业的医药咨询…

    2024年 3月 15日
  • 依库珠单抗2024年价格

    依库珠单抗是一种用于治疗特发性血小板减少性紫癜(ITP)和阵发性睡眠性血红蛋白尿(PNH)的生物制剂。它的别名有舒立瑞、依库丽单抗、Soliris和Eculizumab。它由美国亚力兄Alexion公司生产,是一种靶向补体系统的单克隆抗体。 依库珠单抗的作用机制是通过抑制补体系统中的C5分子,从而阻断了终末补体复合物的形成,减少了溶血和血小板破坏。它可以有效…

    2024年 3月 5日
  • 依库珠单抗治疗血红蛋白尿症的注意事项

    依库珠单抗是一种靶向药物,主要用于治疗恶性肿瘤,如非小细胞肺癌、胃癌、食管癌等。依库珠单抗可以阻断表皮生长因子受体(EGFR)的信号传导,从而抑制肿瘤细胞的生长和分裂。 血红蛋白尿症是一种罕见的遗传性血液病,主要表现为红细胞膜的缺陷,导致红细胞易于破裂,释放出血红蛋白。血红蛋白尿症患者常常出现贫血、黄疸、尿色异常等症状,严重者甚至需要输血治疗。 目前,有一些…

    2023年 7月 21日
  • 依库珠单抗的不良反应有哪些?你需要知道这些!

    依库珠单抗(别名:舒立瑞、依库丽单抗、Soliris、Eculizumab)是一种人源化单克隆抗体,由美国亚力兄Alexion公司生产,主要用于治疗溶血性尿毒综合征(aHUS)、阵发性睡眠性血红蛋白尿(PNH)和神经肌肉疾病(MG)等罕见病。它的作用机制是通过抑制补体系统的活化,从而减少溶血和血栓的发生,改善患者的肾功能和生存质量。 虽然依库珠单抗是一种有效…

    2023年 9月 16日
联系客服
联系客服
返回顶部