阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）是一种罕见的血液病，主要表现为溶血、贫血、血栓形成和感染。PNH患者的红细胞缺乏一种叫做CD55和CD59的蛋白，这些蛋白可以保护红细胞免受自身免疫系统的攻击。因此，PNH患者的红细胞容易被自身免疫系统破坏，导致溶血和贫血。溶血还会释放出一种叫做游离血红蛋白的物质，它可以损伤内皮细胞，增加血栓形成的风险。PNH患者的生活质量和预后都很差，需要长期用药控制病情。
目前，市场上已经有两种药物可以用于治疗PNH，分别是索拉菲斯（Soliris）和乌利西普（Ultomiris）。这两种药物都是抗体类药物，它们可以阻断一种叫做C5的蛋白，从而抑制溶血反应。然而，这两种药物并不是完美的，它们也有一些局限性和副作用。例如，索拉菲斯需要每两周注射一次，乌利西普需要每8周注射一次，这对于患者来说是很不方便的。而且，这两种药物都会增加感染的风险，特别是针对一种叫做奈瑟菌的细菌感染。因此，PNH患者还需要同时服用抗生素预防感染。
近日，美国FDA批准了一种新的治疗PNH的药物，它就是Empaveli（pegcetacoplan）。Empaveli是一种多肽类药物，它可以与C3结合，从而抑制溶血反应。Empaveli与索拉菲斯和乌利西普不同，它不会影响C5的功能，因此不会增加感染的风险。Empaveli也比索拉菲斯和乌利西普更方便使用，它只需要每日皮下注射一次。
Empaveli的批准是基于一项名为PEGASUS的三期临床试验的结果。该试验招募了80名PNH患者，随机分为两组，一组接受Empaveli治疗，另一组接受索拉菲斯治疗。试验结果显示，在16周后，Empaveli组患者的平均血红蛋白水平比索拉菲斯组患者提高了3.84克/升（p<0.0001），达到了主要终点。此外，Empaveli组患者还有更多人达到了无输血需求（85% vs 15%），以及更低的游离血红蛋白水平（p<0.0001），这些都是次要终点。Empaveli组患者的安全性和耐受性也与索拉菲斯组患者相当，没有出现严重的不良反应。
Empaveli是一种创新的治疗PNH的药物，它可以有效地改善PNH患者的溶血、贫血和血栓形成等症状，提高患者的生活质量和预后。Empaveli也比现有的药物更方便使用，不会增加感染的风险。Empaveli是美国FDA批准的首个治疗PNH的药物，也是目前唯一可以与C3结合的药物。Empaveli为PNH患者带来了新的希望和选择。
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