疾病名称:血红蛋白尿症

血红蛋白尿症是一种罕见的遗传性溶血性贫血，患者的红细胞容易被破坏，导致血红蛋白从尿液中排出，出现尿色异常、贫血、黄疸等症状。目前，没有针对血红蛋白尿症的根治方法，患者需要终身接受输血治疗，同时也面临着铁过载的风险。 近日，两款针对血红蛋白尿症的新药分别获得了美国FDA和欧盟EMA的突破性治疗资格，这意味着这两款新药有望在未来获得快速审批，为血红蛋白尿症患者带…

血红蛋白尿症（PNH）是一种罕见的血液病，主要表现为溶血性贫血、血栓形成和骨髓功能不全。目前，PNH 的治疗主要依赖于静脉注射的抗补体单抗药物，如艾可思（eculizumab）和乌利普索（ravulizumab），但这些药物的价格昂贵，且需要定期到医院接受输液，给患者带来了不便和负担。 近日，诺华公司公布了一项名为 APPOINT-PNH 的 III 期临床…