多囊卵巢综合征(PCOS)是一种常见的内分泌疾病,影响约10%的育龄女性。PCOS的主要特征是卵巢功能障碍,导致月经不规则、排卵障碍和多毛症等。PCOS患者的血液中往往含有过多的雄激素,如睾酮,这会加重PCOS的症状和并发症,如不孕、代谢综合征、心血管疾病等。
目前,治疗PCOS的药物主要有口服避孕药、抗雄激素药物和胰岛素增敏剂等,但这些药物都有一定的副作用和局限性。例如,口服避孕药会增加血栓形成的风险,抗雄激素药物会影响胎儿发育,胰岛素增敏剂会引起低血糖等。
近日,一种新型的治疗PCOS的药物——Veozah(通用名:elagolix)在美国上市,引起了广泛关注。Veozah是一种口服的促性腺激素释放激素(GnRH)拮抗剂,它可以通过抑制垂体分泌促黄体生成激素(LH)和促卵泡生成激素(FSH),从而降低卵巢产生雄激素的水平。
Veozah已经在美国获得了两个适应症的批准:一是治疗子宫内膜异位症相关的中度至重度疼痛,二是治疗中度至重度子宫肌瘤相关的月经失调。这两种疾病也都与雄激素水平异常有关。
目前,Veozah还在进行一项针对PCOS患者的三期临床试验(ELARIS PCOS I),该试验招募了237名符合罗特达姆标准(Rotterdam criteria)的PCOS患者,随机分为两组,一组服用300毫克/日的Veozah,另一组服用安慰剂,治疗期为6个月。该试验的主要终点是治疗后6个月内至少有2次自发排卵或月经出血。
根据最新公布的数据,Veozah组在主要终点上达到了显著优势,其有效率为84.5%,而安慰剂组仅为23.4%。此外,Veozah组还在次要终点上表现出优异的效果,包括降低总睾酮水平(33.3% vs 4.2%)、改善多毛指数(-1.9 vs -0.2)、改善皮肤油脂分泌(-0.8 vs -0.1)等。Veozah组的不良反应主要是月经失调、头痛、乳房胀痛和热潮红等,大多数为轻至中度,无严重不良事件发生。
Veozah的研发商是一家名为Neurocrine Biosciences的生物制药公司,该公司与阿斯利康(AstraZeneca)合作,将Veozah在全球范围内的开发、生产和商业化权利授予了阿斯利康。阿斯利康将Veozah在美国的销售权授予了阿比维(AbbVie),并在其他国家和地区保留了销售权。
据悉,Veozah的三期临床试验(ELARIS PCOS I)还在继续进行中,预计将于2023年第一季度完成。如果试验结果仍然积极,Veozah有望成为第一个针对PCOS的药物,为广大PCOS患者带来新的治疗选择。
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