CABA-201 是一种用于治疗皮肤科疾病的新型药物，它是由 Cabaletta Bio 公司开发的。Cabaletta Bio 是一家专注于开发基于 B 细胞的治疗方案的生物技术公司，其目标是治疗自身免疫性疾病和 B 细胞介导的癌症。CABA-201 是一种特异性重定向的 T 细胞（DesTILs），它能够识别并消灭导致自身免疫性皮肤科疾病的异常 B 细胞。
近日，Cabaletta Bio 宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已经授予 CABA-201 快速通道指定，用于治疗复发或难治性的穿透性口腔黏膜类天疱疮（mucous membrane pemphigoid，MMP）。MMP 是一种罕见的、慢性的、致残性的自身免疫性皮肤科疾病，它会导致口腔、眼睛、鼻腔、咽喉、生殖器和肛门等部位的黏膜出现水泡和溃疡。目前，没有任何针对 MMP 的批准药物，常规治疗包括使用非特异性免疫抑制剂，但这些药物往往效果不佳，且有严重的副作用。
快速通道指定是 FDA 为加速开发和审批针对严重或危及生命的疾病，并且有可能填补未满足医疗需求的药物而设立的一种程序。获得快速通道指定的药物可以享受更频繁地与 FDA 交流、优先审批、滚动提交等多项优惠政策。
Cabaletta Bio 的首席执行官 Steven Nichtberger 博士表示：“我们很高兴 FDA 授予 CABA-201 快速通道指定，这反映了 FDA 对 MMP 患者迫切需要更好治疗方案的认识，以及 CABA-201 作为一种潜在的创新治疗方案的价值。我们期待与 FDA 紧密合作，尽快将 CABA-201 带给 MMP 患者。”
CABA-201 目前正在进行一项名为 DesCAARTes™ 的 1/2 期临床试验，该试验旨在评估 CABA-201 的安全性、耐受性和有效性。该试验分为两个部分：第一部分是剂量递增部分，用于确定最佳剂量；第二部分是剂量扩展部分，用于进一步评估最佳剂量下的安全性和有效性。该试验预计将招募约 30 名 MMP 患者参与。
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