骨髓纤维化是一种慢性的骨髓增生性肿瘤，主要表现为骨髓纤维化、外周血细胞减少、脾大和全身症状。骨髓纤维化的发病原因尚不明确，目前没有根治的方法，只能通过药物或造血干细胞移植来缓解症状和延长生存。
菲达替尼是一种靶向药物，主要针对JAK2基因突变导致的骨髓纤维化。JAK2基因突变是骨髓纤维化的最常见的分子标志物，约占60%~70%的病例。JAK2基因突变会导致造血干细胞过度增殖和分化，从而引起骨髓纤维化。菲达替尼可以抑制JAK2的活性，从而减少造血干细胞的异常增殖和分化，改善骨髓纤维化的临床表现。
菲达替尼是经过美国FDA和欧盟EMA批准的第一种治疗JAK2阳性或阴性的中度或重度骨髓纤维化患者的药物。菲达替尼在临床试验中显示了良好的安全性和有效性。菲达替尼可以显著缩小脾脏体积，改善贫血和血小板减少，减轻全身症状，提高生活质量，延长无进展生存期和总生存期。
菲达替尼是一种口服药物，每天一次，每次20毫克或25毫克，根据患者的耐受性和反应调整剂量。菲达替尼的常见不良反应有头痛、头晕、恶心、腹泻、便秘、呕吐、食欲减退、体重下降、贫血、血小板减少、中性粒细胞减少等。大多数不良反应为轻度或中度，可通过调整剂量或对症处理来控制。
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