骨髓纤维化（myelofibrosis，MF）是一种慢性的骨髓增殖性肿瘤，主要表现为骨髓纤维化、脾脏增大、贫血、出血、感染等。目前，没有根治性的治疗方法，只能通过药物或造血干细胞移植来缓解症状和延长生存。
菲达替尼（Fedratinib）是一种口服的JAK2抑制剂，可以抑制JAK-STAT信号通路，从而减少MF患者的炎症因子水平和脾脏增大。菲达替尼于2019年8月被美国FDA批准用于治疗中度至重度原发性或继发性MF患者，尤其是对其他JAK2抑制剂无效或不耐受的患者。
菲达替尼的疗效和安全性主要依据两项临床试验：JAKARTA和JAKARTA2。JAKARTA是一项随机、双盲、安慰剂对照的3期试验，共招募了289例未接受过其他JAK2抑制剂治疗的MF患者，按1:1:1的比例分为菲达替尼400mg、300mg或安慰剂组，每日一次，连续服用6个月。结果显示，菲达替尼400mg组和300mg组分别有36%和40%的患者在第6个月时脾脏体积缩小了≥35%，而安慰剂组只有1%的患者达到这一标准（P<0.0001）。此外，菲达替尼400mg组和300mg组分别有40%和32%的患者在第6个月时总体症状评分（TSS）降低了≥50%，而安慰剂组只有9%的患者达到这一标准（P<0.0001）。菲达替尼组的常见不良反应包括胃肠道反应、贫血、血小板减少、高尿酸血症等。
JAKARTA2是一项单臂、开放标签的2期试验，共招募了97例对其他JAK2抑制剂无效或不耐受的MF患者，给予菲达替尼400mg，每日一次，连续服用6个月。结果显示，55%的患者在第6个月时脾脏体积缩小了≥35%，而且这一效果在不同亚组间都有保持。此外，31%的患者在第6个月时TSS降低了≥50%。菲达替尼组的常见不良反应包括贫血、胃肠道反应、血小板减少、高尿酸血症等。
综上所述，菲达替尼作为一种新型的JAK2抑制剂，对于中度至重度MF患者有明显的疗效和可接受的安全性，尤其是对其他JAK2抑制剂无效或不耐受的患者，可以作为一种有效的治疗选择。如果您想了解更多关于菲达替尼的信息，或者想咨询海外就医、药品渠道、医学顾问等服务，欢迎扫描或点击下方的二维码，联系泰必达的专业客服。
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