骨髓纤维化是一种罕见的血液系统疾病,它会导致骨髓内的正常造血细胞被纤维组织所取代,从而影响血液的正常功能。骨髓纤维化患者常常会出现贫血、出血、感染等严重的并发症,甚至有可能发展成为急性髓系白血病。目前,骨髓纤维化还没有根治的方法,只能通过药物或者造血干细胞移植来缓解症状和延长生存。
菲达替尼(fedratinib)是一种靶向药物,它可以抑制JAK2、FLT3等信号通路,从而减少异常造血细胞的增殖和分化。菲达替尼(fedratinib)已经在美国、欧盟、日本等地获得批准,用于治疗中度或高危度的原发性或继发性骨髓纤维化患者。菲达替尼(fedratinib)的临床试验显示,它可以有效地改善患者的贫血、脾肿大和症状评分,以及提高患者的生活质量。
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