骨髓纤维化是一种造血干细胞异常增殖的疾病，导致骨髓内纤维组织增生，影响正常的血液生成。骨髓纤维化的发病率较低，但是危害很大，严重的情况下可能会发展成为急性白血病。目前，骨髓纤维化的治疗方法主要有药物治疗、干细胞移植和姑息治疗，其中药物治疗是最常用的一种。芦可替尼（Ruxolitinib）是一种靶向药物，可以抑制JAK2信号通路，从而减少造血干细胞的异常增殖和纤维组织的增生。芦可替尼是目前唯一被美国FDA和欧洲EMA批准用于治疗骨髓纤维化的药物，也是中国国家药品监督管理局批准用于治疗中高风险骨髓纤维化的药物。
芦可替尼的临床效果已经得到了多项研究的证实。在COMFORT-I和COMFORT-II两个随机、双盲、安慰剂对照的III期临床试验中，芦可替尼显著改善了骨髓纤维化患者的脾脏体积、症状负担、生活质量和总体生存率。在长期随访的结果中，芦可替尼还显示出降低白血病转化风险和延缓纤维化进展的作用。此外，芦可替尼还可以用于治疗其他类型的造血系统肿瘤，如原发性或继发性血小板增多症、多发性骨髓瘤等。
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