骨髓纤维化是一种罕见的慢性骨髓增殖性肿瘤，主要表现为骨髓纤维化、外周血细胞减少和脾大。目前，没有根治性的治疗方法，只能通过药物缓解症状和延缓病情进展。然而，许多患者由于血小板减少而无法耐受或使用现有的药物，如ruxolitinib和fedratinib。这些患者的预后较差，急需一种安全有效的治疗方案。
近日，美国食品药品监督管理局（FDA）宣布，基于第三期临床试验PACIFICA的中期结果，授予pacritinib加速批准用于治疗伴有严重血小板减少（≤50×10^9/L）的骨髓纤维化成人患者。pacritinib是一种口服的JAK2/FLT3抑制剂，具有抗纤维化、抗增殖和免疫调节作用。PACIFICA试验是一项随机、双盲、安慰剂对照的多中心试验，招募了348名伴有严重血小板减少的骨髓纤维化患者，其中174名接受pacritinib 200mg每日两次，174名接受安慰剂。主要终点是12周时脾脏体积缩小≥35%的比例，次要终点包括12周时总症状评分降低≥50%的比例、血液学改善、生存率等。
根据中期分析，pacritinib组在主要终点上显著优于安慰剂组（27.4% vs 0.6%，p<0.0001），同时也在次要终点上表现出优势（总症状评分降低≥50%的比例为39.9% vs 15.5%，p<0.0001）。pacritinib组的常见不良反应包括贫血、腹泻、恶心、呕吐、头痛等。pacritinib组没有出现与血小板减少相关的出血事件或死亡。PACIFICA试验仍在进行中，最终结果预计将于2023年公布。
pacritinib的加速批准为伴有严重血小板减少的骨髓纤维化患者提供了一种新的治疗选择，也为该领域的药物开发带来了希望。如果您想了解更多关于pacritinib或其他靶向药物的信息，欢迎扫描或点击下方二维码联系泰必达客服。泰必达是一家专业的医药咨询公司，我们可以为您提供专业的药品渠道咨询、海外就医咨询、医学顾问服务等，帮助您更好地应对癌症的挑战。
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