骨髓纤维化是一种慢性的骨髓增生性肿瘤，主要表现为骨髓纤维化、外周血细胞减少和脾大。目前，没有根治的方法，只能通过药物或造血干细胞移植来缓解症状和延长生存。菲达替尼（Fedratinib）是一种针对JAK2的口服小分子抑制剂，可以有效地抑制JAK-STAT信号通路，从而减少骨髓纤维化的发生和发展。
菲达替尼在2019年8月被美国FDA批准用于治疗中度或重度脾大的初发性或继发性骨髓纤维化患者，或者对其他JAK抑制剂无效或不能耐受的患者。该药物的批准是基于一项III期临床试验（JAKARTA）的结果，该试验比较了菲达替尼和安慰剂对于骨髓纤维化患者的疗效和安全性。结果显示，菲达替尼组有36%的患者在第24周时脾脏体积缩小了35%以上，而安慰剂组只有1%的患者达到这一标准。此外，菲达替尼组还有40%的患者在第24周时症状评分降低了50%以上，而安慰剂组只有9%的患者达到这一标准。菲达替尼的常见不良反应包括低血小板、低血红蛋白、胃肠道不适、高尿酸血症、肝功能异常等。
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