骨髓纤维化是一种慢性的骨髓增生性肿瘤，主要表现为骨髓纤维化、外周血细胞减少、脾大和全身症状。骨髓纤维化的发病机制尚不清楚，目前没有根治的方法，只能通过药物或造血干细胞移植来缓解症状和延长生存期。
鲁索替尼是一种口服的JAK2抑制剂，可以抑制JAK-STAT信号通路，从而减少异常造血细胞的增殖和分化。鲁索替尼已经被美国FDA和欧盟EMA批准用于治疗中度或重度脾大或有相关症状的骨髓纤维化患者。
鲁索替尼的临床效果
鲁索替尼的临床效果主要来自于两项随机、双盲、安慰剂对照的III期临床试验：COMFORT-I和COMFORT-II。这两项试验共招募了528例中度或重度脾大或有相关症状的骨髓纤维化患者，随机分配接受鲁索替尼或安慰剂治疗。主要终点是脾脏体积在48周时至少缩小35%。
结果显示，接受鲁索替尼治疗的患者，脾脏体积缩小的比例显著高于安慰剂组（41.9% vs 0.7% in COMFORT-I，28.5% vs 0% in COMFORT-II）。此外，接受鲁索替尼治疗的患者，也有更多的患者在48周时达到至少50%的总体症状评分（TSS）改善（45.9% vs 5.3% in COMFORT-I，46.7% vs 5.2% in COMFORT-II）。TSS是一种基于患者自我报告的量表，包括了夜汗、瘙痒、早饱、腹部不适、体重减轻、咳嗽和呼吸困难等7个项目。
更重要的是，接受鲁索替尼治疗的患者，还有更长的总生存期（OS）。在COMFORT-I试验中，经过3年多的随访，接受鲁索替尼治疗的患者，其中位OS为不可估计（NE），而安慰剂组为86个月。在COMFORT-II试验中，经过5年多的随访，接受鲁索替尼治疗的患者，其中位OS为NE，而安慰剂组为67个月。两项试验中，接受鲁索替尼治疗的患者，其OS均显著优于安慰剂组（HR=0.69，95% CI: 0.46-1.03 in COMFORT-I，HR=0.65，95% CI: 0.46-0.90 in COMFORT-II）。
鲁索替尼的安全性
鲁索替尼的常见不良反应包括贫血、血小板减少、中性粒细胞减少、头痛、头晕、呕吐、腹泻、便秘、鼻出血、呼吸道感染、皮疹等。大多数不良反应为轻度或中度，可以通过剂量调整或对症治疗来控制。鲁索替尼的严重不良反应包括感染、出血、肝功能异常等，需要密切监测和及时处理。
鲁索替尼的用法用量为每日一次，每次20mg，根据患者的耐受性和疗效，可以逐渐增加至最大剂量为每日一次，每次25mg。鲁索替尼应在饭前或饭后至少2小时服用，服药期间应避免使用柚子或柚子汁。
鲁索替尼的获取途径
鲁索替尼在中国尚未上市，但已经在美国、欧盟、日本等多个国家和地区获得批准。如果您想了解更多关于鲁索替尼的信息，或者想咨询如何从海外获取鲁索替尼，您可以扫描或点击下方的二维码，联系泰必达的专业医药顾问。泰必达是一家专业的医药咨询公司，可以为您提供最新的药物信息、海外就医咨询、医学顾问服务等。我们的宗旨是为您提供最优质的服务，帮助您获得最佳的治疗方案。
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