骨髓纤维化是一种慢性的骨髓增生性肿瘤，主要特征是骨髓内纤维组织的增生，导致造血功能的减退和脾脏的肿大。目前，鲁索替尼是治疗骨髓纤维化的一线药物，但是对于有严重血小板减少或中性粒细胞减少的患者，其安全性和有效性仍有待提高。
Pacritinib是一种口服的JAK2抑制剂，可以同时抑制FLT3、CSF1R和IRAK1等其他信号通路。Pacritinib具有较低的血小板抑制作用，因此可能更适合用于有血小板减少或中性粒细胞减少的骨髓纤维化患者。
最近，一项名为PACIFICA的三期临床试验的结果在美国血液学会年会上公布，该试验比较了全剂量Pacritinib（200mg，每日两次）和鲁索替尼（20mg，每日两次）在治疗有血小板减少或中性粒细胞减少的骨髓纤维化患者方面的效果。
该试验共招募了348名符合条件的患者，其中174名接受Pacritinib治疗，174名接受鲁索替尼治疗。两组患者的基线特征相似，其中约80%的患者有血小板减少（<100×10^9/L），约20%的患者有中性粒细胞减少（<1.0×10^9/L）。主要终点是24周时脾脏体积缩小≥35%的比例（SVR35）。
结果显示，Pacritinib组的SVR35比例显著高于鲁索替尼组（27.4% vs 19.5%，p=0.019），达到了统计学意义。在亚组分析中，Pacritinib组在有血小板减少或中性粒细胞减少的患者中也表现出更高的SVR35比例。此外，Pacritinib组还优于鲁索替尼组在改善患者的症状方面，包括腹部不适、早饱感、体重减轻、夜汗、瘙痒和腹泻等。
在安全性方面，两组患者的不良事件发生率相似，最常见的不良事件包括贫血、腹泻、恶心、呕吐和血小板减少等。与预期相符，Pacritinib组的血小板减少发生率较低（11.5% vs 29.9%），而中性粒细胞减少发生率较高（29.3% vs 13.8%）。两组患者的严重不良事件发生率也相似，其中包括感染、出血和心血管事件等。
总之，这项临床试验表明，全剂量Pacritinib治疗有血小板减少或中性粒细胞减少的骨髓纤维化患者，可以显著提高脾脏体积缩小的比例，改善患者的症状，并且具有可接受的安全性。这为这类难治的患者提供了一个新的治疗选择。
如果您想了解更多关于Pacritinib或鲁索替尼的信息，或者想咨询其他关于骨髓纤维化的问题，欢迎扫描或点击下方的二维码，联系泰必达的专业医药顾问，我们将为您提供最专业、最贴心、最全面的服务。
泰必达原创。发布者：泰健康，转转请注明出处：https://taibida.com/yiyaoxinxi/gusuixianweihua/51401.html
1.请注意，本站提供的医学产品信息并不完整，不能代替有资格的医疗专业人士所提供的咨询意见，不构成任何医疗建议或诊断。相关问题请咨询您的主治医生获得更多的帮助。本站内容作为纯介绍性信息仅供参考。 2.如有错误请联系客服修正，感谢您的支持和反馈！
