骨髓纤维化（myelofibrosis，MF）是一种慢性的骨髓增殖性肿瘤，主要表现为骨髓纤维化、外周血细胞减少、脾脏肿大和全身症状。目前，MF的治疗主要包括症状性治疗、造血干细胞移植和药物治疗。其中，造血干细胞移植是唯一能够根治MF的方法，但是由于移植的高风险和高成本，只有少数患者能够接受。药物治疗则是大多数MF患者的主要选择，但是目前市场上可用的药物非常有限，而且很多药物都存在一定的副作用和耐药性。
菲达替尼（fedratinib）是一种口服的JAK2抑制剂，它可以有效地抑制JAK-STAT信号通路，从而减轻MF患者的脾脏肿大和全身症状。菲达替尼于2019年8月获得美国FDA批准，用于治疗初诊或经过其他治疗后仍有症状的原发性或继发性MF成人患者。菲达替尼是继2011年上市的JAK2抑制剂鲁索替尼（ruxolitinib）之后，第二个被批准用于MF治疗的药物。
菲达替尼的批准主要基于JAKARTA和JAKARTA2两项临床试验的结果。JAKARTA是一项随机、双盲、安慰剂对照的三期试验，共招募了289名初诊或经过其他治疗后仍有症状的原发性或继发性MF成人患者。结果显示，与安慰剂组相比，菲达替尼组在24周时有更高比例的患者达到了≥35%的脾脏体积缩小（SVR），分别为36%（400 mg剂量）和40%（500 mg剂量），而安慰剂组为1%。此外，菲达替尼组也有更高比例的患者在24周时达到了≥50%的全身症状评分改善（TSS），分别为36%（400 mg剂量）和34%（500 mg剂量），而安慰剂组为7%。菲达替尼组最常见的不良反应包括贫血、腹泻、呕吐、恶心、口干等。
JAKARTA2是一项单臂、开放标签的二期试验，共招募了97名经过鲁索替尼治疗后无效或不能耐受的原发性或继发性MF成人患者。结果显示，在16周时，18%的患者达到了≥35%的SVR，25%的患者达到了≥50%的TSS。菲达替尼组最常见的不良反应包括贫血、腹泻、恶心、呕吐、口干等。
菲达替尼的出现为MF患者提供了一个新的治疗选择，尤其是对于不能耐受或对鲁索替尼无效的患者。菲达替尼的疗效和安全性已经得到了临床试验的证实，但是由于菲达替尼在中国尚未上市，很多患者无法获取这种药物。那么，如何才能使用菲达替尼呢？需要注意什么呢？
首先，如果您想使用菲达替尼，您需要咨询您的主治医生，了解您是否适合使用这种药物，以及您需要使用多少剂量和多长时间。菲达替尼的常用剂量为每日400 mg，一般在饭后服用。如果您有中度或重度肾功能不全或中度肝功能不全，您可能需要调整剂量或避免使用菲达替尼。如果您在使用菲达替尼期间出现任何不良反应，如贫血、腹泻、呕吐、恶心、口干等，您应该及时告知您的医生，并按照医生的指示进行处理。
其次，如果您想获取菲达替尼，您可以通过海外药房的渠道进行咨询。海外药房是一种专业的医药咨询服务，它可以为您提供关于菲达替尼的最新信息，包括药物的价格、规格、有效期、生产厂家等。海外药房还可以为您提供关于如何合法合规地从海外购买和运输菲达替尼的指导，帮助您节省时间和金钱。海外药房不会直接向您销售任何药物，也不会收取任何中介费用，只是为您提供一个可靠的咨询平台。
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