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骨髓纤维化是一种慢性的骨髓增生性肿瘤，主要表现为骨髓纤维化、脾大和外周血细胞减少。目前，没有根治的方法，只能通过药物或其他手段缓解症状，提高生活质量。鲁索替尼是一种靶向药物，可以抑制JAK-STAT信号通路，从而减少炎症因子的分泌，抑制纤维化的发展。那么，鲁索替尼治疗骨髓纤维化的效果怎么样呢？
鲁索替尼是什么？
鲁索替尼（别名：Lukedx，Ruxolitinib，芦可替尼）是一种口服的JAK1/2抑制剂，可以有效地阻断JAK-STAT信号通路，从而影响造血干细胞的分化和增殖。鲁索替尼由老挝大熊制药公司开发，并于2011年在美国获得FDA批准，用于治疗中高危度的原发性或继发性骨髓纤维化。2019年，鲁索替尼在中国也获得了国家药品监督管理局（NMPA）的批准，成为中国首个治疗骨髓纤维化的靶向药物。
鲁索替尼治疗骨髓纤维化的效果怎么样？
根据临床试验和实际使用的结果，鲁索替尼治疗骨髓纤维化的效果是显著的。在COMFORT-I和COMFORT-II两个关键性的III期临床试验中，与安慰剂或最佳支持治疗相比，鲁索替尼能够显著地缩小脾脏体积，改善患者的症状和生活质量，延长无进展生存期，并降低死亡风险。在中国进行的一项多中心、开放标签、单臂II期临床试验中，也证实了鲁索替尼对中国患者具有良好的安全性和有效性。鲁索替尼的常见副作用包括血小板减少、贫血、中性粒细胞减少、感染、出血、头痛等，一般可以通过调整剂量或对症治疗来控制。
如何获取鲁索替尼？
鲁索替尼是一种处方药，需要在医生的指导下使用。由于鲁索替尼在中国的上市时间较晚，目前国内的供应还不充足，价格也较高，很多患者难以承受。因此，有些患者会选择从海外购买鲁索替尼，以获得更优惠的价格和更快捷的服务。但是，海外购药也存在一些风险和难点，比如药品的质量、合法性、运输、报关等问题。如果不慎购买到假药或过期药，可能会给患者带来严重的后果。
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