骨髓纤维化是一种罕见的血液系统疾病，主要表现为骨髓内纤维组织增生，导致造血功能障碍。目前，该病的治疗主要依赖于骨髓移植，但是移植的成功率低，风险高，且受供体的限制。因此，寻找有效的药物治疗是骨髓纤维化患者的迫切需求。
近日，美国FDA宣布批准一种新的靶向药物Fedratinib（商品名Inrebic）上市，用于治疗中度至重度原发性或继发性骨髓纤维化成人患者。这是继2011年批准Ruxolitinib（商品名Jakafi）后，第二个获得FDA批准的治疗骨髓纤维化的药物。
Fedratinib是一种口服的JAK2抑制剂，可以阻断JAK-STAT信号通路，从而抑制异常增殖的造血干细胞。该药物的上市批准是基于一项随机、双盲、安慰剂对照的三期临床试验（JAKARTA）的结果。该试验共招募了289名中度至重度原发性或继发性骨髓纤维化患者，随机分为三组，分别接受每日400mg或500mg的Fedratinib或安慰剂治疗。结果显示，与安慰剂组相比，Fedratinib组在24周时有更高的脾脏体积缩小率（≥35%），分别为36%和40%，而安慰剂组仅为1%。此外，Fedratinib组还有更高的症状改善率（≥50%），分别为40%和32%，而安慰剂组仅为9%。Fedratinib的常见不良反应包括贫血、腹泻、恶心、呕吐、肝功能异常、头痛等。该药物还可能引起严重的神经系统损伤（Wernicke脑病），因此在使用前和使用期间需要监测血清硫胺素水平，并及时补充维生素B1。
Fedratinib的上市为骨髓纤维化患者提供了一个新的治疗选择，也为该领域的药物开发带来了希望。目前，该药物在中国尚未上市，如果您想了解更多关于该药物的信息，或者想咨询海外就医、海外药品渠道等问题，欢迎扫描或点击下方二维码联系泰必达客服。
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