多发性骨髓瘤(Multiple Myeloma,MM)是一种由浆细胞恶性增生引起的血液系统肿瘤,主要表现为骨质破坏、高钙血症、肾功能损害和低免疫球蛋白血症等。多发性骨髓瘤的治疗主要包括化疗、靶向治疗、免疫治疗和干细胞移植等。其中,靶向治疗是近年来多发性骨髓瘤治疗领域的重要进展,通过作用于特定的分子靶点,抑制肿瘤细胞的生长和存活,提高对化疗的敏感性,改善患者的预后。
帕比司他(panobinostat)是一种组蛋白去乙酰化酶(HDAC)抑制剂,可以通过调节基因表达,影响肿瘤细胞的增殖、分化、凋亡和侵袭等过程。帕比司他与泼尼松龙(bortezomib)和地塞米松(dexamethasone)联合用药,可以显著提高多发性骨髓瘤患者的总体缓解率(ORR)、无进展生存期(PFS)和总生存期(OS)。帕比司他已经在美国、欧盟、日本等国家和地区获得批准,用于治疗接受过至少两种治疗方案(包括泼尼松龙和免疫调节剂)后复发或难治性多发性骨髓瘤患者。
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