多发性骨髓瘤是一种由浆细胞异常增殖引起的恶性血液病,占所有血液肿瘤的10%左右。多发性骨髓瘤的主要临床表现是贫血、骨痛、高钙血症、肾功能损害等。目前,多发性骨髓瘤还没有根治的方法,常规的治疗方案包括化疗、放疗、干细胞移植等,但是多数患者会出现复发或难治性的情况,预后较差。
塞利尼索(selinexor)是一种新型的口服药物,它可以通过抑制一种名为XPO1的蛋白质,从而阻止癌细胞中的肿瘤抑制因子被运出细胞核,使其在细胞核内积累,从而诱导癌细胞凋亡。塞利尼索是一种靶向药物,它可以选择性地作用于癌细胞,而不影响正常细胞。
2019年7月,美国FDA批准了塞利尼索与地塞米松联合用于治疗接受过至少四种治疗方案且无效或复发的复发或难治性多发性骨髓瘤患者。这是基于一项名为STORM的三期临床试验的结果,该试验共纳入123例符合条件的患者,结果显示,塞利尼索与地塞米松联合治疗的总有效率为25.3%,中位无进展生存期为3.7个月,中位总生存期为8.6个月。塞利尼索与地塞米松联合治疗的主要不良反应包括恶心、呕吐、腹泻、食欲减退、体重下降、贫血、低血小板、低白细胞、感染、疲劳等。
目前,塞利尼索还在进行其他多项临床试验,探索其在其他类型的癌症中的安全性和有效性,如淋巴瘤、白血病、卵巢癌等。塞利尼索有望成为一种新型的抗癌药物,为复发或难治性多发性骨髓瘤患者带来新的希望。
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