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依特立生（别名：eteplirsen、Exondys51）是一种针对杜氏肌营养不良症（Duchenne Muscular Dystrophy，简称DMD）的创新药物。DMD是一种罕见的遗传性疾病，主要影响男性儿童，导致肌肉逐渐弱化和丧失功能。依特立生的作用机制是通过特定的外显子跳跃（exon skipping）技术，使得部分DMD患者体内可以产生部分功能性的肌萎缩蛋白，从而减缓疾病的进展。
依特立生的研究和临床试验
依特立生的批准基于一系列的临床试验，其中包括对DMD患者的肌肉功能和运动能力的评估。在这些研究中，依特立生显示出能够在一定程度上改善患者的运动能力和肌肉功能。
临床试验数据
| 试验阶段 | 参与患者数量 | 治疗周期 | 主要结论 |
|---|---|---|---|
| 初期试验 | 小型患者群体 | 短期治疗 | 显示出肌肉功能的改善迹象 |
| 中期试验 | 较大患者群体 | 中期治疗 | 确认了初期试验的结果，并观察到肌肉功能的持续改善 |
| 长期跟踪 | 长期治疗的患者 | 长期治疗 | 表明依特立生可以减缓DMD的进展 |
请注意，以上表格中的数据是基于临床试验的总体趋势，具体的治疗效果需要根据个体患者的情况进行评估。
患者和家庭的体验
许多DMD患者和家庭对依特立生抱有希望，因为它提供了一种新的治疗方式。患者家庭的反馈通常集中在治疗带来的积极变化上，如增强的运动能力和改善的生活质量。然而，也有家庭表达了对治疗成本和可及性的担忧。
药物的获取和成本
依特立生作为一种罕见病药物，其获取途径和成本是许多患者家庭关心的问题。对于药物的最新价格，请咨询客服获得最新价格。同时，患者家庭可以通过专业的医药咨询公司了解药品渠道和海外就医的相关信息。
结语
依特立生作为一种新的治疗DMD的药物，为患者带来了新的希望。尽管如此，患者和家庭需要全面了解药物的效果、成本和获取途径，以做出最佳的治疗决策。如果您有更多关于依特立生或其他相关咨询的需求，请联系我们的客服团队。
泰必达原创。发布者：泰健康，转转请注明出处：https://taibida.com/meds-info/156363.html
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