多发性骨髓瘤是一种恶性血液病,主要表现为骨髓中异常的浆细胞增生,导致正常的造血功能受损,同时也会引起骨质破坏、贫血、感染等并发症。多发性骨髓瘤的治疗目前还没有根治的方法,主要是通过药物控制病情,延长患者的生存期和提高生活质量。目前,国内外常用的药物包括化疗药物、免疫调节剂、蛋白酶体抑制剂等。
塞利尼索(selinexor)是一种新型的蛋白酶体抑制剂,它可以阻断一种名为XPO1的蛋白质,从而抑制癌细胞的生长和存活。塞利尼索在2019年7月被美国FDA批准用于治疗复发或难治性多发性骨髓瘤,适用于已经接受过至少四种治疗方案(包括两种免疫调节剂、两种蛋白酶体抑制剂和一种CD38单抗)但仍然无效或复发的患者。塞利尼索与地塞米松联合使用,每周两次口服,每次20毫克。
根据临床试验的结果,塞利尼索与地塞米松联合治疗可以显著提高患者的缓解率和无进展生存期。在123名符合条件的患者中,缓解率为25.3%,中位无进展生存期为3.7个月,中位总生存期为8.6个月。塞利尼索与地塞米松联合治疗的主要不良反应包括恶心、呕吐、食欲减退、体重下降、贫血、低血小板、低白细胞、感染、肝功能异常等。
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