戈谢病是一种罕见的遗传性溶酶体贮积症，由于缺乏酸性β-葡萄糖苷酶，导致葡萄糖脑苷脂在体内积累，引起肝脾肿大、贫血、出血倾向、骨骼病变等多系统的严重损害。戈谢病的发病率约为1/40000~1/60000，目前尚无根治方法，但可以通过替代治疗来缓解症状和改善生活质量。
伊米苷酶Imiglucerase是一种重组人酸性β-葡萄糖苷酶，可以替代患者体内缺乏的酶，降低葡萄糖脑苷脂的水平，从而减轻肝脾肿大、贫血、出血倾向等临床表现。伊米苷酶Imiglucerase是目前唯一经过美国FDA和欧洲EMA批准用于戈谢病治疗的药物，也是中国国家药品监督管理局批准的首个用于戈谢病治疗的药物。
伊米苷酶Imiglucerase的用法用量是根据患者的体重和临床情况确定的，一般为每两周静脉注射一次，剂量为每公斤体重60单位。伊米苷酶Imiglucerase的常见不良反应包括头痛、发热、恶心、呕吐、胃肠不适、皮肤过敏反应等，一般较轻微，不影响治疗。伊米苷酶Imiglucerase对于改善戈谢病患者的生存质量和预后有着显著的效果，是目前最有效的戈谢病治疗药物。
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