戈谢病是一种遗传性的代谢紊乱，导致机体内积累过多的脂质，影响多个器官的功能。目前，没有根治戈谢病的方法，但有一些药物可以缓解症状，改善生活质量。其中，Eliglustat是一种口服药物，可以抑制脂质合成的关键酶，从而减少脂质在细胞内的堆积。
Eliglustat是一种靶向药物，它可以特异性地抑制葡萄糖神经酰胺合成酶（GCS），这是一种催化合成神经酰胺的酶。神经酰胺是一种重要的脂质分子，它可以进一步转化为谷氨酰胺神经酰胺（GL-1），这是一种在戈谢病患者中过度积累的脂质。通过抑制GCS，Eliglustat可以降低GL-1的合成，从而减轻细胞内的脂质负担。
Eliglustat的临床试验表明，它可以有效地降低戈谢病患者血液中的GL-1水平，改善肝脾肿大、血小板减少、贫血等症状，提高骨密度和骨质量。Eliglustat还具有良好的安全性和耐受性，不需要定期监测血液或尿液中的药物浓度，也不需要基因分型来确定用药剂量。Eliglustat适用于1型戈谢病的成年患者，尤其是那些不能接受或不愿意接受静脉注射替代治疗（ERT）的患者。
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