戈谢病是一种罕见的遗传性代谢病，由于缺乏一种名为酸性β-葡萄糖苷酶的酶，导致脂质在细胞内积累，影响多个器官的功能。戈谢病的临床表现多样，包括贫血、出血倾向、肝脾肿大、骨骼病变、神经系统损害等。戈谢病的治疗主要有两种方法：一种是酶替代治疗，即通过注射含有人工合成的酸性β-葡萄糖苷酶的药物，来补充体内缺乏的酶，从而降低脂质的积累；另一种是底物还原治疗，即通过服用抑制脂质合成的药物，来减少脂质的生成，从而减轻细胞内的负担。伊米苷酶就是一种底物还原治疗的药物，它可以有效地降低戈谢病患者体内的脂质水平，改善临床症状和生活质量。
伊米苷酶是一种口服药物，每天服用一次，剂量根据患者的体重和严重程度而定。伊米苷酶的作用机制是通过抑制一种名为葡萄糖-6-磷酸酶（GCS）的酶，从而减少葡萄糖-6-磷酸（Glc-6-P）转化为葡萄糖-1-磷酸（Glc-1-P）的速率，进而降低葡萄糖-1-磷酸转化为神经节苷脂（GL-1）的速率，最终减少神经节苷脂在细胞内的积累。伊米苷酶不仅可以降低神经节苷脂的水平，还可以提高其他类型的脂质如胆固醇和三酰甘油的水平，从而改善细胞膜的流动性和稳定性。
伊米苷酶已经在多个国家和地区获得批准，用于治疗轻至中度非神经型戈谢病（I型和III型）成人和儿童患者。伊米苷酶的临床试验表明，它可以显著地缩小肝脾体积，提高血红细胞和血小板计数，改善血液学参数，减轻骨骼并发症，改善生活质量。伊米苷酶也可以作为酶替代治疗的替代或辅助药物，对于不能耐受或无法接受注射治疗的患者来说，是一种方便和有效的选择。
伊米苷酶的副作用一般较轻，常见的有头痛、腹泻、恶心、呕吐、腹痛、胃肠胀气、皮疹等。伊米苷酶可能会影响肝脏功能，因此在服用前和服用期间需要定期检测肝功能指标。伊米苷酶还可能与其他药物发生相互作用，如抗凝血药、抗癫痫药、抗抑郁药等，因此在服用前需要告知医生自己正在使用的所有药物。伊米苷酶对于孕妇和哺乳期妇女的安全性尚未确定，因此在服用前需要咨询医生的意见。
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