戈谢病是一种遗传性的代谢性疾病，由于缺乏酶葡萄糖脑苷脂酶（GBA），导致葡萄糖脑苷脂在细胞内积累，影响多个器官的功能。戈谢病分为三型，其中第一型最为常见，主要表现为贫血、肝脾大、骨骼病变等。第二型和第三型则较为罕见，但症状更为严重，包括神经系统损害、发育迟缓、癫痫等。
目前，戈谢病的治疗主要有两种方法：酶替代治疗（ERT）和底物还原治疗（SRT）。酶替代治疗是通过静脉注射外源性的GBA酶，来补充体内缺乏的酶，从而降低葡萄糖脑苷脂的积累。底物还原治疗是通过口服药物，来抑制葡萄糖脑苷脂的合成，从而减少其在细胞内的生成。
依利格鲁司（Eliglustat）就是一种底物还原治疗药物，它是一种口服胶囊，每天服用两次。依利格鲁司可以选择性地抑制合成葡萄糖脑苷脂的关键酶——谷氨酰胺醛酸合成酶（GCS），从而减少细胞内葡萄糖脑苷脂的积累。依利格鲁司适用于轻中度稳定型第一型戈谢病患者，尤其是那些不能接受或不适合接受酶替代治疗的患者。
依利格鲁司的临床试验结果显示，该药物能够有效地改善戈谢病患者的贫血、肝脾大和血小板减少等主要临床指标，并且能够维持或改善患者的骨密度和生活质量。依利格鲁司的安全性和耐受性也较好，常见的不良反应有头晕、头痛、恶心、呕吐、胃肠不适等，通常较轻微，不影响用药。
依利格鲁司于2014年在美国和欧盟上市，2015年在日本上市，2017年在中国上市，目前已经在全球多个国家和地区得到批准。依利格鲁司的商品名为塞尔吉特（Cerdelga），由赛诺菲公司生产。由于该药物属于孤儿药物，价格较高，在中国每月约需3万人民币。
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