戈谢病是一种罕见的遗传性溶酶体贮积症,由于缺乏酸性β-葡萄糖苷酶,导致葡萄糖脑苷脂在体内积累,引起肝脾肿大、贫血、出血倾向、骨骼病变等多系统损害。戈谢病的治疗主要有两种方法:酶替代治疗和底物抑制治疗。其中,伊米苷酶(思而赞)是一种口服的底物抑制剂,可以有效降低葡萄糖脑苷脂的合成,减少其在体内的积累,改善戈谢病患者的临床症状和生活质量。
伊米苷酶(思而赞)是由美国Genzyme公司开发的一种新型药物,于2014年在美国和欧盟获得批准上市,用于治疗1型和3型戈谢病成人患者。伊米苷酶(思而赞)是一种选择性的酰基辅酶A-α-葡萄糖苷基转移酶抑制剂,通过抑制这种关键酶的活性,降低葡萄糖脑苷脂的合成速率,从而减轻溶酶体贮积的程度。伊米苷酶(思而赞)具有以下优点:
- 口服给药,方便服用,提高依从性;
- 有效改善肝脾肿大、血小板减少、血红蛋白降低等主要临床指标;
- 改善患者的生活质量和功能状态;
- 安全性良好,不良反应较少,主要为头痛、咽喉不适、胃肠道不适等。
伊米苷酶(思而赞)在中国尚未正式上市,但已经有部分戈谢病患者通过海外药房购买并使用了该药物,并取得了良好的效果。如果您想了解更多关于伊米苷酶(思而赞)的信息,或者想咨询如何购买该药物,请扫描或点击下方的二维码,联系泰必达的专业医药顾问。泰必达是一家专业的医药咨询公司,我们可以为您提供以下服务:
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