戈谢病是一种遗传性的溶酶体贮积症,由于缺乏酸性β-葡萄糖苷酶,导致葡萄糖脑苷脂在体内过度积累,引起多种器官的损伤。戈谢病分为三型,其中第一型最为常见,主要表现为肝脾肿大、贫血、血小板减少等。第二型和第三型则较为罕见,除了上述表现外,还会出现神经系统的损害,如发育迟缓、癫痫、运动障碍等。
目前,戈谢病的主要治疗方法是酶替代治疗(ERT),即通过注射含有酸性β-葡萄糖苷酶的药物,来补充体内缺乏的酶,从而降低葡萄糖脑苷脂的积累,改善器官功能。目前国际上已经有两种ERT药物上市,分别是美国Genzyme公司生产的Cerezyme(伊米苷酶)和Shire公司生产的VPRIV(维拉苷酶)。这两种药物都已经在中国获得了进口药品注册证书,并纳入了医保目录。
然而,由于这两种药物的价格昂贵,每年需要花费数十万甚至上百万元人民币,很多患者难以承担。因此,国内一些医药企业开始了仿制药的研发工作。经过多年的努力,终于有了突破性的进展。
近日,国家药品监督管理局(NMPA)正式批准了华海药业股份有限公司生产的注射用伊米苷酶(重组)(商品名:华海伊米苷)上市。这是中国首个治疗戈谢病的仿制药,也是中国首个通过仿制一类生物药质量和疗效一致性评价的生物制品。
华海伊米苷是仿制Cerezyme的药物,与原研药相比,在安全性和有效性方面没有显著差异。华海伊米苷的上市将为戈谢病患者提供更多的选择,也将降低治疗成本,让更多患者受益。
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