戈谢病是一种遗传性的代谢紊乱病，主要是由于缺乏酶的活性，导致脂质在细胞内积累，影响多个器官的功能。戈谢病的临床表现多样，包括贫血、出血、肝脾肿大、骨骼疼痛、骨折等。戈谢病的治疗主要是替代治疗，即通过注射人工合成的酶来补充体内缺乏的酶，从而降低脂质的积累，改善症状。
依利格鲁司（Eliglustat）是一种口服的戈谢病替代治疗药物，它可以抑制脂质合成的关键酶，从而减少脂质在细胞内的生成，达到治疗目的。依利格鲁司在2014年被美国FDA批准上市，用于治疗成人型1型戈谢病。依利格鲁司相比于传统的静脉注射的替代治疗药物，有以下优势：
- 依利格鲁司是一种口服药物，服用方便，不需要定期去医院接受静脉注射，可以节省时间和费用。
- 依利格鲁司的剂量可以根据个体的代谢情况进行调整，以达到最佳的治疗效果。
- 依利格鲁司的安全性和有效性已经在多项临床试验中得到证实，可以显著改善戈谢病患者的贫血、肝脾肿大、骨骼问题等。
- 依利格鲁司还可以与其他药物联合使用，以提高治疗效果或降低副作用。
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