戈谢病是一种罕见的遗传代谢病，由于基因突变导致机体葡萄糖脑苷脂酶活性缺乏或降低，造成其底物葡萄糖脑苷脂在肝、脾、骨骼、肺、甚至脑的巨噬细胞中贮积，形成典型的贮积细胞，即“戈谢细胞”，从而引发身体组织器官出现病变并且逐步加重，甚至出现危及生命的出血现象。戈谢病常发病于儿童期/青春期，最新的中国儿童戈谢病诊治专家共识显示，约2/3的I型戈谢病患者在儿童期发病，通常发病越早，症状越重。
目前，酶替代疗法是国内外权威指南/共识推荐为Ⅰ型戈谢病患者的标准治疗方法。通过特异性地补充患者体内缺乏的酶，可以减少葡萄糖脑苷脂在体内的贮积，改善患者的临床症状体征、维持正常的生长发育。武田旗下创新药物维葡瑞（注射用维拉苷酶a）是在人成纤维细胞系中通过基因激活技术生产的戈谢病酶替代疗法，具有与天然人类葡萄糖脑苷脂酶完全相同的氨基酸序列，在治疗早期就可改善儿童和成人患者的贫血、血小板减少等症状、缩小因病肿大的肝脏和脾脏体积、改善相关骨骼疾病，并在后期持续改善或稳定患者症状。2021年4月，维葡瑞（注射用维拉苷酶a）经中国国家药品监督管理局批准适用于Ⅰ型戈谢病患者的长期酶替代治疗，为中国戈谢病患者带来了新的生命希望。
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