胆管癌患者的福音——培美替尼
胆管癌是一种发生在胆管上皮细胞的恶性肿瘤，也称为胆管细胞癌。胆管癌的发病率较低，但却是最常见的肝外胆道恶性肿瘤，占所有恶性肿瘤的1%～2%。胆管癌的预后很差，5年生存率不足10%，主要原因是胆管癌的早期诊断困难，导致大多数患者在确诊时已经处于晚期，无法进行手术切除。
目前，胆管癌的治疗主要包括手术、化疗、放疗、介入治疗等，但是这些治疗方法都存在一定的局限性和副作用。近年来，随着分子靶向治疗的发展，一些针对特定基因突变或信号通路的靶向药物逐渐应用于胆管癌的治疗，为胆管癌患者带来了新的希望。
培美替尼（Pemigatinib）就是一种针对FGFR（纤维母细胞生长因子受体）家族成员的选择性抑制剂。FGFR家族包括四种受体（FGFR1、FGFR2、FGFR3和FGFR4），它们在正常细胞中参与调节细胞增殖、分化、迁移和血管生成等过程。然而，在一些恶性肿瘤中，FGFR家族成员发生突变或过度表达，导致细胞信号通路异常激活，促进肿瘤细胞的增殖和侵袭。据统计，约15%～20%的胆管癌患者存在FGFR2基因融合或重排等突变。
培美替尼通过与FGFR家族成员结合，阻断其与配体的结合，从而抑制其下游信号通路的激活，达到抑制肿瘤生长和转移的目的。培美替尼对FGFR1、FGFR2和FGFR3有较高的亲和力，而对FGFR4则无明显作用。此外，培美替尼还可以抑制CSF1R（巨噬细胞集落刺激因子受体），从而影响肿瘤微环境中巨噬细胞的功能。
2020年4月17日，美国FDA批准了培美替尼作为晚期或转移性胆管癌患者的一线治疗药物，适用于已经接受过至少一种全身治疗方案失败或不能耐受全身治疗方案，并且经过FDA批准的检测方法证实存在FGFR2融合或重排等突变的患者。这是FDA首次批准针对特定基因突变类型的胆管癌患者使用的药物。
培美替尼的批准主要基于一项名为FIGHT-202的三期临床试验的结果。该试验共纳入了146例晚期或转移性胆管癌患者，其中107例存在FGFR2融合或重排等突变，39例存在其他类型的FGFR突变。所有患者均已经接受过至少一种全身治疗方案失败或不能耐受全身治疗方案。患者每日口服培美替尼13.5mg，连续服用21天，然后休息7天，为一个周期，直至疾病进展或出现不可接受的毒性反应。
试验结果显示，存在FGFR2融合或重排等突变的患者中，培美替尼的客观缓解率（ORR）为35.5%，其中完全缓解（CR）为2.8%，部分缓解（PR）为32.7%。中位持续缓解时间（DoR）为7.5个月。中位无进展生存期（PFS）为6.9个月。中位总生存期（OS）为21.1个月。而对于存在其他类型的FGFR突变的患者，培美替尼的ORR为1.8%，DoR为5.0个月，PFS为2.1个月，OS为6.7个月。
培美替尼的常见不良反应包括高磷血症、脱发、腹泻、甲状旁腺激素水平升高、肌酸激酶水平升高、钙水平降低、钾水平降低、口腔溃疡、食欲减退、恶心、呕吐、便秘、关节痛、视力下降等。严重不良反应包括视网膜色素变性、角膜损伤、角膜溃疡等。
培美替尼在中国目前还没有上市，也没有纳入医保目录。如果您想了解更多关于培美替尼的信息，或者想咨询如何从海外购买培美替尼等问题，您可以扫描或点击下方的二维码，联系泰必达的专业客服人员，他们会根据您的具体情况，为您提供最合适的医药咨询服务。
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