胆管癌是一种罕见的恶性肿瘤，发生在胆管上皮细胞。胆管癌的发病率逐年上升，预后较差，五年生存率低于10%。目前，胆管癌的标准一线治疗方案是吉西他滨联合顺铂化疗，但是有效率仅为26%，中位无进展生存期为11.7个月。因此，寻找新的治疗靶点和药物是胆管癌患者的迫切需求。
英菲格拉替尼（Infigratinib）是一种口服的、选择性的、ATP竞争性的FGFR抑制剂，可以抑制FGFR1、FGFR2和FGFR3的活性。FGFR是纤维母细胞生长因子受体（Fibroblast Growth Factor Receptor）的简称，是一类具有酪氨酸激酶活性的跨膜受体，参与细胞增殖、分化、迁移和血管生成等多种生物学过程。FGFR基因在多种肿瘤中发生突变、扩增或融合，导致FGFR信号通路异常激活，促进肿瘤的发生和发展。在胆管癌中，约15%的患者存在FGFR2基因融合或扩增，这些患者的预后更差，对标准化疗更不敏感。
近日，美国FDA授予英菲格拉替尼治疗晚期或转移性胆管癌的突破性治疗药物资格（Breakthrough Therapy Designation, BTD）。这是基于一项三期临床试验（PROOF 302）的中期结果，该试验评估了英菲格拉替尼作为一线治疗方案对于晚期或转移性胆管癌患者（FGFR2基因融合或扩增阳性）的疗效和安全性。该试验共招募了384名符合条件的患者，随机分为两组，一组接受英菲格拉替尼治疗，另一组接受吉西他滨联合顺铂化疗。主要终点是无进展生存期（PFS），次要终点包括总生存期（OS）、客观缓解率（ORR）、疾病控制率（DCR）、安全性和生活质量等。
根据中期分析结果，英菲格拉替尼组的中位PFS显著优于化疗组（9.0个月 vs 5.3个月），风险比为0.54，意味着英菲格拉替尼可以降低46%的进展风险。此外，英菲格拉替尼组的ORR也显著高于化疗组（23.1% vs 11.9%），DCR也有所提高（83.4% vs 71.8%）。在安全性方面，英菲格拉替尼组和化疗组的不良反应发生率相当（98.4% vs 99.4%），但是英菲格拉替尼组的3-4级不良反应发生率较低（50.9% vs 73.2%）。最常见的不良反应包括高磷血症、腹泻、肌酸激酶升高、脱发、胆汁淤积、恶心、呕吐、疲劳、食欲减退等。
英菲格拉替尼的BTD是基于其在治疗FGFR2改变的晚期胆管癌方面显示出的显著临床优势，为这一难治性肿瘤提供了一种新的治疗选择。英菲格拉替尼目前还在进行其他多项临床试验，探索其在治疗其他FGFR改变的肿瘤（如膀胱癌、胃癌、乳腺癌等）的潜力。英菲格拉替尼还未在中国上市，如果您想了解更多关于英菲格拉替尼的信息，或者想咨询海外就医的相关事宜，欢迎扫描或点击下方的二维码，联系泰必达的专业医药顾问，我们将为您提供最专业、最贴心、最全面的服务。
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