培美替尼（Pemigatinib）是一种口服的选择性 FGFR 抑制剂，用于治疗经过检测证实的 FGFR2 或 FGFR3 基因融合或重排的晚期或转移性胆管癌。胆管癌是一种罕见的肿瘤，发生在胆汁从肝脏到小肠的管道中。胆管癌的预后很差，目前没有有效的治疗方法。
培美替尼是如何发挥作用的呢？FGFR 是一种细胞表面受体，参与细胞分裂和生长。当 FGFR 基因发生突变，导致 FGFR 过度活化，就会促进肿瘤细胞的增殖和存活。培美替尼可以阻断 FGFR 的信号传导，从而抑制肿瘤细胞的生长和扩散。
培美替尼的临床效果如何呢？根据一项三期临床试验 FIGHT-202 的结果，培美替尼在治疗 FGFR2 或 FGFR3 基因融合或重排的晚期或转移性胆管癌患者方面表现出了显著的效果。该试验共纳入 107 名患者，其中 99 名接受了培美替尼治疗，8 名接受了安慰剂治疗。结果显示，培美替尼治疗组的客观缓解率（ORR）为 35.4%，中位持续时间为 7.5 个月；而安慰剂治疗组的 ORR 为 0%。此外，培美替尼治疗组的中位无进展生存期（PFS）为 6.9 个月，而安慰剂治疗组的 PFS 为 2.1 个月。
培美替尼的安全性如何呢？培美替尼的常见不良反应包括高磷血症、脱发、口腔溃疡、指甲变化、便秘、腹泻、干眼、眩晕、口干、食欲减退、恶心、呕吐等。严重不良反应包括视网膜色素变性、角膜损伤、高血压等。在使用培美替尼期间，需要定期监测血液生化指标和眼科检查。
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