培米替尼是一种针对FGFR突变的靶向药物，它的别名有LuciPem、佩米替尼、pemigatinib、pemazyre、达伯坦等。它由老挝卢修斯制药公司生产，目前已经在美国、欧盟、日本等地区获得批准，用于治疗晚期或转移性胆管细胞癌（CCA）。
胆管细胞癌是一种罕见的肝胆系统恶性肿瘤，发病率逐年上升，预后较差。目前，手术切除是唯一能够根治的方法，但大多数患者在诊断时已经失去了手术机会。传统的化疗方案效果有限，因此，寻找新的治疗方法迫在眉睫。
培米替尼是一种口服药物，它可以选择性地抑制FGFR1、2、3的活性，从而阻断肿瘤细胞的增殖和生存信号。FGFR是一种细胞表面受体，参与多种生理和病理过程。在胆管细胞癌中，约有15%~20%的患者存在FGFR2基因融合或重排，这是一种驱动肿瘤发展的因素。因此，针对FGFR2的治疗有望为这部分患者带来更好的效果。
培米替尼的临床试验结果显示，它能够显著提高FGFR2基因融合或重排的胆管细胞癌患者的客观缓解率（ORR）和无进展生存期（PFS）。在FIGHT-202试验中，培米替尼组的ORR为35.5%，中位PFS为6.9个月，而安慰剂组的ORR为0%，中位PFS为2.1个月。培米替尼还能够改善患者的症状和生活质量。培米替尼的常见不良反应包括高磷血症、眼部干涩、头痛、腹泻、指甲变化等，大多数为轻至中度，可通过药物调整或对症处理。
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