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视神经脊髓炎谱系疾病(NMOSD)是一种罕见的自身免疫性中枢神经系统炎症性疾病,主要累及视神经和脊髓,导致视力丧失、肢体无力、感觉障碍等严重后果。目前,没有根治NMOSD的方法,只能通过药物控制病情的复发和进展。
萨特利珠单抗(Satralizumab)是一种靶向白细胞介素6(IL-6)受体的人源化单克隆抗体,可以通过皮下注射给药,用于治疗成人和儿童NMOSD。萨特利珠单抗已经在欧盟、美国、日本、加拿大等多个国家和地区获得批准上市,品牌名为Enspryng。
萨特利珠单抗的优势
萨特利珠单抗是目前唯一一种可以皮下注射给药的NMOSD治疗药物,相比于静脉注射给药,皮下注射给药更方便、更灵活、更少侵入性,可以提高患者的依从性和生活质量。此外,萨特利珠单抗的给药间隔也较长,每4周一次,相比于其他NMOSD治疗药物,可以减少患者的用药负担。
萨特利珠单抗的安全性和有效性已经在两项III期临床试验中得到证实。在SAkuraSky试验中,与安慰剂相比,萨特利珠单抗联合免疫抑制剂显著降低了NMOSD患者的复发风险(复发率分别为8%和43%,风险比为0.16,95%置信区间为0.03-0.86,p=0.02)。在SAkuraStar试验中,与安慰剂相比,萨特利珠单抗单药治疗也显著降低了NMOSD患者的复发风险(复发率分别为12%和34%,风险比为0.34,95%置信区间为0.16-0.73,p=0.002)。萨特利珠单抗对于阳性或阴性的水通道蛋白4(AQP4)抗体的NMOSD患者都有效。
萨特利珠单抗的常见不良反应包括上呼吸道感染、鼻咽部不适、头痛、关节疼痛、皮肤反应等。萨特利珠单抗可能增加感染的风险,因此在使用前和使用期间需要进行感染筛查和预防。萨特利珠单抗还可能引起肝功能异常、胆汁淤积、胰腺炎等严重不良反应,因此需要定期监测肝功能和胰腺酶。
萨特利珠单抗的价格和渠道
萨特利珠单抗的国内价格目前还没有公布,但根据国外的参考价格,每支萨特利珠单抗的售价约为1.5万美元,每年的治疗费用约为18万美元。这对于大多数NMOSD患者来说是难以承受的。
目前,国内还没有正规的萨特利珠单抗的进口渠道,只能通过海外药房或者海外医疗机构来购买。这也存在着一定的风险和难度,比如药品的质量、运输、报关、税费、保险等问题。
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