视神经脊髓炎谱系疾病（Neuromyelitis optica spectrum disorder，NMOSD）是一种罕见的自身免疫性中枢神经系统炎症性疾病，主要累及视神经和脊髓，导致视力丧失、肢体无力、感觉障碍、膀胱和直肠功能障碍等严重的神经功能缺损。NMOSD的发病率和患病率在不同地区和种族有很大差异，亚洲和非洲地区较高，欧洲和北美地区较低。据估计，全球有约20万人患有NMOSD，其中约70%的患者是女性。
NMOSD的发病机制尚不完全清楚，但目前认为与水通道蛋白4（aquaporin-4，AQP4）抗体有关。AQP4是一种水通道蛋白，主要表达在中枢神经系统的星形胶质细胞上，参与水分和离子的平衡。AQP4抗体是一种自身抗体，可以识别并攻击AQP4，引起星形胶质细胞的损伤和中枢神经系统的炎症反应。约70%-80%的NMOSD患者血清中可以检测到AQP4抗体，这些患者的临床特点和预后与阴性患者有所不同。
目前，NMOSD的治疗主要包括急性发作期的治疗和复发预防性治疗。急性发作期的治疗主要是使用大剂量皮质类固醇激素（如甲泼尼龙），以及血浆置换或免疫球蛋白等免疫调节剂。复发预防性治疗主要是使用免疫抑制剂（如硫唑嘌呤、环孢素、吗替麦考酚酯等）或生物制剂（如利妥昔单抗、艾博美单抗等），以降低复发风险和延缓残疾进展。
沙妥珠单抗（Satralizumab）是一种人源化单克隆抗体，可以特异性地结合并拮抗白细胞介素6受体（IL-6R），从而阻断IL-6介导的信号传导。IL-6是一种促炎细胞因子，参与多种免疫反应和细胞活化过程，在NMOSD的发生发展中起重要作用。沙妥珠单抗通过靶向IL-6R，可以有效降低AQP4抗体阳性或阴性NMOSD患者的复发风险，并改善其神经功能。
沙妥珠单抗是一种皮下注射给药的生物制剂，其给药方案为首剂后第2周、第4周和第8周各给一剂，之后每4周给一剂，剂量为120mg。沙妥珠单抗的安全性和有效性已经在三项随机、安慰剂对照、双盲的临床试验中得到验证，分别是SAkuraSky、SAkuraStar和SAkuraMN。这三项试验共纳入了约500例NMOSD患者，其中约80%为AQP4抗体阳性。结果显示，沙妥珠单抗与标准治疗相比，可以显著降低NMOSD患者的复发率（约60%-74%），并且在AQP4抗体阳性或阴性的亚组中均有类似的效果。此外，沙妥珠单抗还可以改善患者的神经功能评分（如EDSS和EQ-5D），并且安全性良好，不良反应主要为上呼吸道感染、注射部位反应、关节痛等。
基于上述临床试验的结果，沙妥珠单抗已经在多个国家和地区获得批准，用于治疗AQP4抗体阳性或阴性的NMOSD成人患者。2020年8月，沙妥珠单抗在中国获得药品注册批件，成为中国首个获批的NMOSD治疗药物，为中国的NMOSD患者带来了新的希望。
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