视神经脊髓炎谱系疾病(NMOSD)是一种罕见的自身免疫性中枢神经系统疾病，主要影响视神经和脊髓。NMOSD的发病机制与水通道蛋白4（AQP4）抗体有关，这种抗体会攻击中枢神经系统中的AQP4，导致神经损伤和炎症。NMOSD的临床表现包括视力下降、眼球运动障碍、脊髓炎、脑干炎等。NMOSD的发作会造成严重的残疾和死亡风险，因此需要及时有效的治疗。
沙妥珠单抗（Soliris，通用名：eculizumab）是一种靶向补体系统的单克隆抗体，可以阻断补体激活的终末途径，从而减少AQP4抗体介导的神经损伤。沙妥珠单抗已经被美国、欧盟、日本等多个国家和地区批准用于治疗抗体阳性的NMOSD患者，是目前唯一一种针对NMOSD的特异性药物。
沙妥珠单抗的安全性和有效性已经在多项临床试验中得到证实。在PREVENT试验中，沙妥珠单抗显著降低了抗体阳性的NMOSD患者的复发风险，达到了主要终点。在96周的随访期内，沙妥珠单抗组的复发率为2%，安慰剂组为43%，相对风险降低了94%。沙妥珠单抗组的患者还表现出更好的视力保持、肌力保持和生活质量等次要终点。沙妥珠单抗的常见不良反应包括上呼吸道感染、头痛、咽喉疼痛等，一般较轻微，可耐受。沙妥珠单抗使用前需要进行预防性接种和预防性用药，以降低感染风险。
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