视神经脊髓炎谱系疾病(Neuromyelitis optica spectrum disorder,NMOSD)是一种罕见的自身免疫性中枢神经系统炎症性疾病,主要累及视神经和脊髓,导致视力下降、肢体无力、感觉障碍等严重的神经功能缺损。NMOSD的发病机制与水通道蛋白4(AQP4)抗体有关,AQP4抗体是一种特异性的自身抗体,能够攻击中枢神经系统中的AQP4水通道蛋白,引起神经细胞的损伤和死亡。
沙妥珠单抗(Satralizumab)是一种靶向AQP4抗体的生物制剂,能够阻断AQP4抗体与水通道蛋白的结合,从而减少神经细胞的损伤和死亡,降低NMOSD的复发风险。沙妥珠单抗是一种皮下注射剂,每次剂量为120mg,每两周注射一次。沙妥珠单抗可以单独使用,也可以与其他免疫抑制剂联合使用。
沙妥珠单抗的安全性和有效性已经在三项临床试验中得到证实。这三项试验分别是SAkuraSky、SAkuraStar和SAkuraMN,共纳入了500多例NMOSD患者,其中约80%为AQP4抗体阳性。结果显示,沙妥珠单抗能够显著降低NMOSD患者的复发率,提高患者的生活质量,并且不增加严重不良反应的发生率。沙妥珠单抗已经在美国、欧盟、日本、中国等多个国家和地区获得批准上市。
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