神经母细胞瘤是一种发生在神经组织中的恶性肿瘤，主要影响儿童，尤其是5岁以下的儿童。神经母细胞瘤的发生率约为每10万人中10.2例，是儿童癌症中第三常见的类型，仅次于白血病和脑肿瘤。神经母细胞瘤的预后取决于多种因素，如年龄、肿瘤分期、基因变异等。目前，神经母细胞瘤的治疗主要包括手术、化疗、放疗、免疫治疗等，但对于高危或复发/难治性的患者，有效的治疗手段还很有限。
近日，一款名为Alrizomadlin的新药引起了人们的关注。这是一种口服的小分子药物，可以抑制CDK7（细胞周期依赖性激酶7）的活性，从而干扰肿瘤细胞的增殖和存活。CDK7是一种调节转录和细胞周期进程的重要酶，被认为是多种癌症中的一个关键驱动因子。Alrizomadlin是由美国Senzime公司开发的，目前正在进行多个临床试验，用于治疗各种实体肿瘤和血液肿瘤。
2021年9月28日，Senzime公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已经授予Alrizomadlin罕见儿科疾病（RPD）称号，用于治疗复发/难治性的神经母细胞瘤。RPD称号是FDA在2019年推出的一项新计划，旨在加速开发和审批针对罕见儿科疾病的新药。根据该计划，如果一款新药能够证明对罕见儿科疾病有显著的临床效益，那么它可以获得优先审批、延长专利保护期等多项优惠政策。
Senzime公司表示，他们将继续与FDA密切合作，推进Alrizomadlin在神经母细胞瘤领域的临床开发。目前，该公司正在进行一项名为SENZ-228的I/II期临床试验，评估Alrizomadlin单药或联合其他药物治疗复发/难治性的神经母细胞瘤患者的安全性和有效性。该试验已经在美国多个中心开始招募患者，并计划在2022年初公布初步结果。
Senzime公司首席执行官Peter Ord表示：“我们很高兴FDA授予Alrizomadlin罕见儿科疾病称号，这是对我们在神经母细胞瘤领域的努力和成果的认可。我们相信，Alrizomadlin有潜力成为一种创新的治疗方案，为这一严重缺乏有效治疗选择的罕见儿科疾病带来希望。我们期待着与FDA和临床合作伙伴继续合作，尽快将Alrizomadlin带给有需要的患者。”
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