神经母细胞瘤是一种发生在儿童的恶性肿瘤,主要发生在交感神经系统,常见的部位有腹部、胸部和颈部。神经母细胞瘤的治疗方法包括手术、化疗、放疗、骨髓移植等,但是对于高危或复发的患者,预后仍然不佳,因此需要寻找新的治疗策略。
近年来,免疫治疗作为一种新兴的抗癌手段,受到了广泛的关注。免疫治疗是指通过激活或增强机体自身的免疫系统,识别和杀死癌细胞,从而达到治疗癌症的目的。目前,已有多种免疫治疗药物被用于临床,如PD-1/PD-L1抑制剂、CTLA-4抑制剂、CAR-T细胞等,取得了一定的效果。
那么,免疫治疗是否也适用于儿童神经母细胞瘤呢?近期,美国国立卫生院(NIH)的一项临床试验给出了积极的回答。该试验针对高危或复发的儿童神经母细胞瘤患者,采用了一种名为GD2-CAR-T细胞的免疫治疗药物。GD2-CAR-T细胞是一种经过基因改造的T细胞,能够识别并攻击表达GD2抗原的癌细胞。GD2抗原是一种神经组织特异性的分子,高表达于神经母细胞瘤等多种神经源性肿瘤。
该试验共纳入了19名患者,其中18名接受了GD2-CAR-T细胞治疗。结果显示,该药物能够有效地激活患者体内的免疫系统,并诱导出持久的抗肿瘤效应。在18名接受治疗的患者中,有6名(33%)出现了完全缓解(CR),即肿瘤完全消失;有3名(17%)出现了部分缓解(PR),即肿瘤体积减少超过50%;有4名(22%)出现了稳定(SD),即肿瘤体积变化不超过25%;有5名(28%)出现了进展(PD),即肿瘤体积增加超过25%。总体而言,该药物的有效率(CR+PR)为50%,且部分患者在停止治疗后仍能保持缓解状态。
此外,该药物也表现出了较好的安全性和耐受性。最常见的不良反应是发热、低血压和皮肤反应等,均可通过药物控制或自行消退。没有出现严重的神经毒性或细胞因子风暴等危及生命的并发症。
该试验的首席研究员、NIH国立癌症研究所(NCI)的Nirali N. Shah博士表示,这是一项令人鼓舞的研究,证明了GD2-CAR-T细胞治疗在儿童神经母细胞瘤中的可行性和有效性。他认为,该药物有望成为高危或复发的儿童神经母细胞瘤患者的一种新的治疗选择,甚至可能改善他们的长期生存率。
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