神经母细胞瘤是一种起源于交感神经系统的恶性肿瘤,多发于儿童,尤其是5岁以下的婴幼儿。神经母细胞瘤的治疗主要包括手术、化疗、放疗、骨髓移植和免疫治疗等,但是对于高危或复发/难治性的神经母细胞瘤,预后仍然不佳,5年生存率低于50%。
为了改善这些患者的生存质量和生存期,科学家们一直在寻找更有效的治疗方法。近年来,一种名为地妥昔单抗重组注射剂(Dinutuximab beta)的靶向药物引起了人们的关注。地妥昔单抗重组注射剂是一种人-鼠嵌合型单克隆抗体,能够特异性地识别并结合神经母细胞瘤细胞表面的GD2抗原,从而激活免疫系统杀伤肿瘤细胞。
地妥昔单抗重组注射剂已经在欧盟、美国、日本等多个国家和地区获得批准,用于治疗高危或复发/难治性的神经母细胞瘤。多项临床试验表明,地妥昔单抗重组注射剂能够显著提高这些患者的无进展生存期和总生存期,且不增加严重不良反应的风险。地妥昔单抗重组注射剂已经成为神经母细胞瘤治疗的新标准之一。
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