A型血友病是一种遗传性出血性疾病，由于缺乏凝血因子Ⅷ，导致患者出现关节、肌肉、内脏等部位的自发性出血或外伤后出血难止。目前，A型血友病的治疗主要是通过静脉注射凝血因子Ⅷ制剂来替代缺失的凝血因子Ⅷ，从而预防或控制出血。然而，由于凝血因子Ⅷ制剂的半衰期较短，需要频繁注射，给患者带来了不便和负担。此外，部分患者还会产生抗凝血因子Ⅷ的抗体（称为抑制物），使得凝血因子Ⅷ制剂失效，增加了治疗的难度和风险。
为了解决这些问题，一种新型的预防性治疗药物——艾米珠单抗（Emicizumab）应运而生。艾米珠单抗是一种人源化双特异性单克隆抗体，能够同时结合凝血因子Ⅸa和凝血因子Ⅹ，模拟缺失的凝血因子Ⅷ的功能，从而恢复正常的凝血过程。艾米珠单抗具有以下优点：
- 无需考虑抑制物的存在，适用于所有A型血友病患者；
- 通过皮下注射给药，操作简便，可自行在家进行；
- 注射频率低，每周或每两周一次；
- 疗效显著，能够有效降低出血发生率和改善生活质量。
近日，美国《新英格兰医学杂志》在线发表了艾米珠单抗在A型血友病患者中的两项关键性III期临床试验——HAVEN 1和HAVEN 2的长期随访结果。这两项试验分别针对成人/青少年（≥12岁）和儿童（<12岁）的A型血友病患者，评估了艾米珠单抗预防性治疗与标准治疗相比的安全性和有效性。长期随访结果显示：
- 在HAVEN 1试验中，艾米珠单抗组患者的年出血发生率（ABR）中位数为1.5次，显著低于对照组（38.2次），相对风险降低96%（P<0.001）。其中，艾米珠单抗组有63.6%的患者未发生任何出血事件，而对照组仅有5.6%；
- 在HAVEN 2试验中，艾米珠单抗组患者的ABR中位数为0.2次，显著低于基线水平（20.7次），相对风险降低99%（P<0.001）。其中，艾米珠单抗组有76.1%的患者未发生任何出血事件；
- 艾米珠单抗组患者的关节出血、靶器官出血和外伤性出血的发生率均显著低于对照组或基线水平；
- 艾米珠单抗组患者的生活质量评分显著高于对照组或基线水平；
- 艾米珠单抗的安全性良好，未发现与药物相关的严重不良事件或药物中断。最常见的不良事件是注射部位反应，多为轻微或中度，可自行消退。
这些数据进一步证实了艾米珠单抗预防用于A型血友病患者的长期疗效和安全性，为A型血友病患者提供了一种新的治疗选择。目前，艾米珠单抗已经在美国、欧盟、日本等多个国家和地区获得批准，用于治疗有或无抑制物的A型血友病患者。
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