神经母细胞瘤是一种发生在神经组织中的恶性肿瘤，主要影响儿童，尤其是5岁以下的儿童。神经母细胞瘤的发生率约为每10万人中10.5例，是儿童癌症中第三常见的类型，仅次于白血病和脑肿瘤。神经母细胞瘤的预后取决于多种因素，如年龄、分期、基因变异等。目前，神经母细胞瘤的治疗主要包括手术、化疗、放疗、免疫治疗等，但对于高危或复发/难治性的患者，治愈率仍然很低，且有较高的毒副作用。
那昔妥单抗(Danyelza)是一种靶向免疫治疗药物，它能够识别并结合神经母细胞瘤细胞表面的GD2抗原，从而激活自身的免疫系统，杀死肿瘤细胞。那昔妥单抗(Danyelza)于2020年11月25日获得美国FDA的加速批准，用于联合GM-CSF治疗2岁及以上的复发或难治性高危神经母细胞瘤患者。该药物的批准是基于两项临床试验的结果，其中一项是针对复发或难治性高危神经母细胞瘤患者的II期试验(Study 201)，另一项是针对初诊高危神经母细胞瘤患者的I/II期试验(Study 12-230)。这两项试验共纳入了105例患者，其中61例接受了那昔妥单抗(Danyelza)联合GM-CSF的治疗。结果显示，那昔妥单抗(Danyelza)联合GM-CSF能够显著提高患者的客观缓解率(ORR)和持续缓解时间(DOR)。在Study 201中，那昔妥单抗(Danyelza)联合GM-CSF的ORR为45%，其中完全缓解(CR)为24%，部分缓解(PR)为21%；在Study 12-230中，那昔妥单抗(Danyelza)联合GM-CSF的ORR为50%，其中CR为30%，PR为20%。在两项试验中，那昔妥单抗(Danyelza)联合GM-CSF的DOR中位数分别为11.3个月和7.2个月。
那昔妥单抗(Danyelza)的用法用量是每4周一个周期，在第1、3、5、7、9、11天静脉滴注给药，每次剂量为3mg/kg，最大不超过150mg。在每次给药前后24小时内，还需口服或静脉注射非甾体类抗炎药(NSAIDs)、抗组胺药和糖皮质激素，以预防或减轻那昔妥单抗(Danyelza)可能引起的严重过敏反应。那昔妥单抗(Danyelza)的常见不良反应包括发热、呕吐、腹泻、皮疹、食欲减退、低钾血症、低钠血症、低钙血症、低白细胞计数、低血小板计数等。那昔妥单抗(Danyelza)的严重不良反应包括过敏反应、神经系统损伤、眼部损伤、肾功能损伤等。那昔妥单抗(Danyelza)的使用应在有经验的医生指导下进行，并且需要密切监测患者的病情和不良反应。
那昔妥单抗(Danyelza)是一种创新的免疫治疗药物，为神经母细胞瘤患者提供了一种新的治疗选择，尤其是对于复发或难治性的高危患者，该药物可能带来更好的生存效果和生活质量。如果您想了解更多关于那昔妥单抗(Danyelza)的信息，或者想咨询其他关于神经母细胞瘤的问题，欢迎扫描或点击下方的二维码，联系泰必达的专业医药顾问，我们将为您提供最专业、最贴心、最可靠的服务。
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