基本信息
| 登记号 | CTR20211297 | 试验状态 | 进行中 |
|---|---|---|---|
| 申请人联系人 | 赵一丁 | 首次公示信息日期 | 2021-06-08 |
| 申请人名称 | 广州辑因医疗科技有限公司 | ||
公示的试验信息
一、题目和背景信息
| 登记号 | CTR20211297 | ||
|---|---|---|---|
| 相关登记号 | |||
| 药物名称 | CRISPR/Cas9基因修饰BCL11A红系增强子的自体CD34+造血干祖细胞注射液 | ||
| 药物类型 | 生物制品 | ||
| 临床申请受理号 | 企业选择不公示 | ||
| 适应症 | 输血依赖型β地中海贫血 | ||
| 试验专业题目 | 评价ET-01治疗输血依赖型β地中海贫血的安全性和有效性的多中心、开放的临床研究。 | ||
| 试验通俗题目 | ET-01治疗输血依赖型β地中海贫血的研究 | ||
| 试验方案编号 | EDG-001 | 方案最新版本号 | 3.0 |
| 版本日期: | 2021-11-30 | 方案是否为联合用药 | 否 |
二、申请人信息
| 申请人名称 | 1 | ||||
|---|---|---|---|---|---|
| 联系人姓名 | 赵一丁 | 联系人座机 | 010-80733899-8103 | 联系人手机号 | 18511272931 |
| 联系人Email | ydzhao@edigene.com | 联系人邮政地址 | 北京市-北京市-科学园路22号2栋博雅辑因 | 联系人邮编 | 102206 |
三、临床试验信息
1、试验目的
评价ET-01治疗输血依赖型β地中海贫血的安全性和有效性的多中心、开放的临床研究。
2、试验设计
| 试验分类 | 安全性和有效性 | 试验分期 | I期 | 设计类型 | 单臂试验 |
|---|---|---|---|---|---|
| 随机化 | 非随机化 | 盲法 | 开放 | 试验范围 | 国内试验 |
3、受试者信息
| 年龄 | 12岁(最小年龄)至 35岁(最大年龄) | ||
|---|---|---|---|
| 性别 | 男+女 | ||
| 健康受试者 | 无 | ||
| 入选标准 | 1 患者或其父母或其法定监护人能够理解并签署书面知情同意书（ICF）； 2 临床确认为β-TDT患者； 3 不能接受常规干细胞移植的患者； 4 Lansky评分（儿童）/ Karnofsky评分（成人）≥ 70%； 5 良好的器官功能水平； 6 患者疾病状态稳定，且研究者判断适合接受HSC移植和白消安预处理； 7 育龄患者研究期间及治疗后采取有效避孕措施； | ||
| 排除标准 | 1 临床诊断伴有α地中海贫血； 2 急性或非受控感染患者； 3 接受任何其他研究药物的患者； 4 存在恶性肿瘤（皮肤癌或宫颈上皮内瘤变除外）病史或存在遗传性家族性癌症综合症的家族史； 5 存在不能控制的癫痫病史、精神障碍或其他精神类疾病史； 6 既往接受过同种异基因骨髓移植或基因治疗； 7 入组前6个月内存在精神活性物质滥用、药物或酒精滥用； 8 患有可能导致输血困难的自身免疫性疾病； 9 妊娠、哺乳期女性或不愿意采取有效避孕措施的女性及男性患者； 10 患有内分泌紊乱疾病； 11 存在造血细胞采集的禁忌症； 12 存在对临床试验药物及其辅料等药物的禁忌症； 13 存在未能纠正的出血病症； 14 存在干扰研究程序的其他疾病或原因； 15 研究者认为患者不适合参加本研究的其他任何情况。 | ||
4、试验分组
| 试验药 | 序号 名称 用法 1 中文通用名:CRISPR/Cas9基因修饰BCL11A红系增强子的自体CD34+造血干祖细胞注射液 英文通用名:Autologous CD34+ Hematopoietic Stem/Progenitor Cells with the Erythroid-specific Enhancer of the BCL11A Gene Modified by CRISPR/Cas9 商品名称:NA 剂型:注射剂 规格:5×10^6个细胞/ml ~ 1×10^7个细胞/ml 用法用量:37±1℃水浴中解冻后静脉输注 用药时程:将冻存袋从液氮中取出解冻后，尽快输注至患者体内。 |
|---|---|
| 对照药 | 序号 名称 用法 暂未填写此信息 |
5、终点指标
| 主要终点指标及评价时间 | 序号 指标 评价时间 终点指标选择 1 回输后24个月内AE及SAE的发生率 回输后24个月 安全性指标 2 回输24个月的总死亡率 回输后24个月 安全性指标 3 回输12个月内的移植相关死亡率 回输12个月内 安全性指标 4 回输后24个月内总淋巴细胞计数和比例 回输后24个月 安全性指标 5 监测血细胞异常增殖的患者比例 回输后24个月 安全性指标 |
|---|---|
| 次要终点指标及评价时间 | 序号 指标 评价时间 终点指标选择 暂未填写此信息 |
6、数据安全监查委员会（DMC）
有
7、为受试者购买试验伤害保险
有
四、研究者信息
1、主要研究者信息
| 1 | 姓名 | 施均 | 学位 | 医学博士 | 职称 | 主任医师 |
|---|---|---|---|---|---|---|
| 电话 | 022-23909313 | shijun@ihcams.ac.cn | 邮政地址 | 天津市-天津市-天津市新技术产业园区华苑产业区桂苑路11号 | ||
| 邮编 | 300384 | 单位名称 | 中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所） | |||
| 2 | 姓名 | 吴学东 | 学位 | 医学博士 | 职称 | 主任医师 |
|---|---|---|---|---|---|---|
| 电话 | 13632101829 | xuedongwu@163.com | 邮政地址 | 广东省-广州市-广州市白云区广州大道北1838号 | ||
| 邮编 | 510515 | 单位名称 | 南方医科大学南方医院 | |||
2、各参加机构信息
| 序号 | 机构名称 | 主要研究者 | 国家或地区 | 省（州） | 城市 |
|---|---|---|---|---|---|
| 1 | 中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所） | 施均 | 中国 | 天津市 | 天津市 |
| 2 | 南方医科大学南方医院 | 吴学东 | 中国 | 广东省 | 广州市 |
| 3 | 深圳市儿童医院 | 刘四喜 | 中国 | 广东省 | 深圳市 |
| 4 | 广州市妇女儿童医疗中心 | 江华 | 中国 | 广东省 | 广州市 |
| 5 | 南方医科大学南方医院 | 许重远 | 中国 | 广东省 | 广州市 |
五、伦理委员会信息
| 序号 | 名称 | 审查结论 | 批准日期/备案日期 |
|---|---|---|---|
| 1 | 南方医科大学南方医院医学伦理委员会 | 同意 | 2021-05-24 |
| 2 | 中国医学科学院血液病医院伦理委员会 | 同意 | 2021-05-27 |
| 3 | 南方医科大学南方医院医学伦理委员会 | 同意 | 2022-02-17 |
| 4 | 中国医学科学院血液病医院伦理委员会 | 同意 | 2022-02-25 |
六、试验状态信息
1、试验状态
进行中 （招募完成）
2、试验人数
| 目标入组人数 | 国内: 8 ； |
|---|---|
| 已入组人数 | 国内: 8 ； |
| 实际入组总人数 | 国内: 登记人暂未填写该信息； |
3、受试者招募及试验完成日期
| 第一例受试者签署知情同意书日期 | 国内：2021-07-05； |
|---|---|
| 第一例受试者入组日期 | 国内：2021-08-17； |
| 试验完成日期 | 国内：登记人暂未填写该信息； |
七、临床试验结果摘要
| 序号 | 版本号 | 版本日期 |
|---|---|---|
| 暂未填写此信息 | ||
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