CRISPR/Cas9基因修饰BCL11A红系增强子的自体CD34+造血干祖细胞注射液

CRISPR/Cas9基因修饰BCL11A红系增强子的自体CD34+造血干祖细胞注射液的适应症是输血依赖型β地中海贫血 此药物由广州辑因医疗科技有限公司生产并提出实验申请，[实验的目的] 评价ET-01治疗输血依赖型β地中海贫血的安全性和有效性的多中心、开放的临床研究。