DIPG（弥漫性桥脑胶质母细胞瘤）是一种罕见而致命的儿童脑肿瘤，发生在脑干的桥脑部位，控制着呼吸、心跳、血压等重要的生命功能。DIPG的预后非常差，目前没有有效的治疗方法，患者的平均生存期只有9个月左右。
然而，最近有一项新的临床试验给DIPG患者带来了一线希望。这项试验使用了一种名为ONC201的新型药物，该药物是一种口服的小分子化合物，可以通过血脑屏障进入脑内，对肿瘤细胞产生抑制和凋亡作用。
ONC201是由美国Oncoceutics公司开发的，目前已经在多个国家进行了I期和II期的临床试验，主要针对复发性或难治性的胶质母细胞瘤（GBM）和DIPG等恶性脑肿瘤。
在最新公布的一项II期临床试验中，共有50名DIPG患者参与了ONC201的单药治疗，其中有10名患者出现了肿瘤缩小或稳定的情况，这在DIPG中是非常罕见的。其中一名患者在服用ONC201后，肿瘤缩小了超过50%，并且持续了超过两年。这些结果表明，ONC201可能是一种有效的治疗DIPG的药物，值得进一步的研究和开发。
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